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Statistiques inférentielles de base
Principe des tests statistiques Nombre de sujets nécessaire Application à la comparaison de fréquences – test de l’écartréduit  test du chi2 de Pearson
Objectifs pédagogiques
MB6: 20102011
1
• Expliciter les étapes d'un test statistique • Expliquer les risques d'erreurs associés à une con clusion de test statistique • Expliquer le degré de signification. • Expliquer la puissance d'un test • Interpréter un degré de signification connaissant le seuil de signification • Formuler une conclusion statistique. • Expliquer le principe général d'un calcul du nombr e de sujets nécessaire • Evaluer le sens de variation du nombre de sujets nécessaire en fonction des paramètres requis pour c e calcul.
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Objectifs pédagogiques • Traduire un problème clinique en une des problémat iques statistiques suivantes : – Estimation d' une fréquence théorique à partir d'une fréquence observée par un intervalle de confiance – Comparaison d' une fréquence observée à une fréquence théorique – Comparaison de deux ou plusieurs fréquences observées indépendantes • Formuler les hypothèses nulle et alternative relat ives aux problèmes statistiques énoncés ci-dessus donnant lieu à un test statistique. – Estimer les bornes d' un intervalle de confiance au risque alpha d'une fréquence théorique. – Enoncer les conditions de validité des tests de l'écart-réduit, et du chi2 de Pearson – Appliquer le test de l'écart-réduit, et le test du chi2 de Pearson dans des exemples concrets et formuler la conclusion statistique. • Utiliser les tables usuelles : loi normale centrée réduite, loi duχ23
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Essai SYNERGY • Objectif : comparer efficacité et tolérance de eno xaparine (HBPM) versus héparine non fractionnée (HNF) • Population : patients avec syndrome coronarien aig u • Intervention/ Facteur étudié : traitement HBPM ve rsus HNF • critère de jugement de tolérance : saignements
Plan du cours • 1. Principe des tests statistiques • 2. Nombre de sujets nécessaire • 3. Application à la comparaison de fréquences – 3.1. Test de l’écartréduit • 3.1.1 Comparaison fréquence observée à fréquence théorique • 3.1.2 Comparaison de 2 fréquence observées indépendantes – 3.2. Test du chi2 de Pearson • 3.2.1 Comparaison fréquence observée à fréquence théorique • 3.2.1 Comparaison de fréquence observées indépendantes/ liaison entre 2 variables qualitatives
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Rappels Types de variables aléatoires        – Proportions, fréquences   – Survenue d’un événement – taux d’événements, taux de survie   – Discrète – Continue – Moyenne (m), – variance (var), écarttype( var )(standard deviation)
intervalle mΜetm+Μcontient 70% valeurs de la VA
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2
Rappels 
Ecartréduit
Passage de LG (mΜà LG (0,1) : Ecartréduit Distribution de X Distribution de écartréduit mΜ  XΑ mΜmmΜ   Changement de variable % Α1(Xm) Μ(X) Α    
Rappels 
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Population  Echantillon
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Populationtirage au sortnollitnahcE Paramètre e trmèraPa théoriqueobservé JUGEMENTsur échantillon
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1. Principe des tests statistiques 1.1 introducti on
Lignée Échantillon : 100 souris Substance X
Taux de tumeurs Souris avec malignes tumeurs malignes spontanées 20% 31 Question : Substance X cancérigène ?9
3
1. Principe des tests statistiques 1.1 introducti on Distribution du nombre de souris avec tumeur 100 lots de 100 souris
Hypothèse  Substance X non cancérigène p = 20%
Hypothèse  Substance X cancérigène p = 31%
Nombre de souris avec tumeurs 10
1. Principe des tests statistiques 1.1 introducti on Substance X Taux de tumeurs Souris avec tumeurs malignes spontanées malignes 31/100 20% Question : Substance X cancérigène ? • Quelle est la probabilité d’observer au moins cette différence si X n’est pas cancérigène ? • A partir de quelle probabilité , peuton considérer que X est cancérigène ? Conclusion Incertitude (fluctuations d’échantillonnage) Risque d’erreur11
1. Principe des tests statistiques 1.1. introductio n Substance X Taux de tumeurs Souris avec tumeurs malignes spontanées malignes 31/100 20% Question : Substance X cancérigène ?
Test statistique Question Hypothèses Fluctuations d’échantillonnage prises en compte Décision connaissant risque d’erreur
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1. Principe des tests statistiques 1.2. étapes • 1. ex: substance cancérigène • 2. . ex: comparaison d’une fréquence observée à une fréquence théorique • 3. On pose – Hypothèse nulle (H0 ) ex: f = 0,2 – Hypothèse alternative (H1) f¹0,2 • 4.  !    (test statistique) une différence au moins égale à la: la probabilité d’avoir différence observée (ex: 0,310,2) p= degré de signification ou pvalue ex : p=0,006 • 5." : règle de décision – Si pσ avec0,05 => rejet de H0 risque d’erreur – Si p> 0,05 => non rejet de H0 avec risque d’erreur Ex : p=0,006< 0.05 => rejet de H0 • 6." après évaluation des biais – Substance cancérigène ou non ? – Ex: en l’absence de biais: substance cancérigène 13 #  $  %
1. Principe des tests statistiques 1.3 Formulation des hypothèses
Étapes d’un test statistique • 1. Question clinique • 2. Problématique statistique  comparaison d’une fréquence observée à une fréquence théorique • 3. On pose hypothèses : – Hypothèse nulle (H0 ) – Hypothèse alternative (H1)
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1. Principe des tests statistiques 1.3 Formulation des hypothèses • 3 problèmes tilapupono$   nollitnahcé % !  # ! " Test statistique ulationpop  noéhcnaitll  ! " #  !   Intervalle de confiance échantillon 1 pulopioatn  ¹échantillon 2    Test statis15tique
5
1. Principe des tests statistiques 1.3 Formulation des hypothèses polutaoinp$   llnoéhcnait &" " Comparaison paramètre observé à paramètre théorique '(! H0 : paramètre = paramètre théorique H1 : paramètre¹paramètre théorique VA qualitative : paramètre : fréquence (f) &"  Comparaison fobsà fth '(!  H1 : f ;H0 : f = fth¹fth VA quantitative : paramètre : moyenne (m) &"  Comparaison mobsà moyenne théorique (m). '(! H0: m =m; H1: m¹m16
1. Principe des tests statistiques 1.3.Formulati on des hypothèses Échantillon 1 popiulat  Échantillon 2¹&" " Comparaison de deux paramètres observés '(! H0 : paramètre 1 = paramètre 2 H1 : paramètre 1¹paramètre 2 )* " !  +" + &" Comparaison de deux fréquences observées '(! H0: f1= f2; H1: f1¹f2  )*  !  $ &" Comparaison de deux taux observés '(! H0: RR=1 H ;1: RR¹1 )* " !  ( &" Comparaison de deux moyennes observées 17 '(! H0:m1=m2; H1:m1¹ m2
1. Principe des tests statistiques 1.3.Formulation des hypothèses Variable A ¹populatiVariable B     Hypothèses : H0: indépendance H1: liaison 2 VA qualitatives:  Exemple.  " sexe et pathologie liés ? &"  liaison de 2 variables qualitatives 2 VA quantitatives: Exemple.  " âge et taille liés ? &"  liaison de 2 variables quantitatives18
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1. Principe des tests statistiques 1.3.Formulation des hypothèses
• Formulation – toujours au niveau des populations (paramètres théoriques) – et non au niveau des échantillons • H0 : contraire de ce qu’on cherche à montrer – Si liaison H0 : indépendance des variables – Si différence H0 égalité des paramètres théoriques
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1. Principe des tests statistiques 1.3.Formulation des hypothèses
• Test bilatéral : – Ex : comparaison d’un nouveau traitement et d’un traitement de référence – H0 : efficacités identiques – H1 : efficacités différentes • Test unilatéral : – ex : comparaison médicament et placebo • le médicament doit être meilleur car le placebo n’a pas de principe actif – H0 : efficacité médicamentσefficacité placebo – H1 : efficacité médicament > efficacité placebo
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1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques
• 4.  !    (test statistique): la probabilité d’avoir une différence au moins égale à la différence observée p= degré de signification ou pvalue • 5." :&   – Si pσ avec0,05 => rejet de H0 risque d’erreur – Si p> 0,05 => non rejet de H0 avec risque d’erreur
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1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques
Décision Rejet de H0Non rejet de H0
H0est vraie 1 α Risque α  Réalité H1 Risque Puissanceest vraie β 1β
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1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques
• Risquea(seuil de signification ou risque de première espèce; type 1 error) • probabilité de rejeter H0 quand H0 est vraie • Exemple :risque de considérer un produit actif alors qu’il est inactif (faux positif) '(  avant le test , risque consenti • en générala= 5% • mais < 5% dans essais thérapeutiques si nouveau produit toxique 23
1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques
• Risqueb(risque de seconde espèce, type II error) – probabilité de ne pas rejeter H0 quand H1 est vrai e • Exemple :risque de considérer un produit inactif alors qu’il est actif ' en généralb σ0,20. – Maisbpeut être > 20% si comparaison de 2 produits de toxicité et de coût similaires 24
8
1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques
 )*+b, -.: probabilité de détecter un vrai bénéfice thérapeutique à un niveau de signific ation donné • probabilité de rejeter H0 alors que H1 est vraie • = capacité du test à détecter que H1 est vraie • = capacité du test à détecter une différenceDqui existe réellement – Il est donc important d’avoir la puissance la plus forte possible ' en général³0,80.
25
1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques
' 
'
0ΑdértiuEtrac m1=m2m1¹ m226
1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques
Valeur Seuil ' '  1 a1 b
ba Ecartréduit Non rejet de'Rejet de'27
9
1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique /   !    (test statistique): la probabilité d’avoir une différence au moins égale à la différence observée (ex: 0,310,2) p= degré de signification ou pvalue Ex souris: d = 0,310,2 ; p=0,006 avec 100 souris • 5." : règle de décision – Si pσ avec risque d’erreur0,05 => rejet de H0 – Si p> 0,05 => non rejet de H0 avec calcul de la puissance a posteriori 0(   siaà 5%; p = 0,006 < 0,05 => rejet de H0fixé " : Le taux de tumeurs observé dans l’échantillon (31% ) est significativement plus élevé que le taux théorique (20%)
1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique
Valeur seuil '
p a 0Ecartréduit . -  ',-  '
1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique
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29
pvalue >a Écartréduit 0 d’ Non rejet de H0 rejet de H030
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1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique • Essai SYNERGY • question : comparer taux de saignements entre enox aparine (HBPM) et héparine non fractionnée= 5% H0: f1= f2; H1: f1¹f2;a
P=0,08 > 0,05 => non rejet de H0  Pas de différence significative P=0,008 < 0,05 => rejet de H031 différence significative
1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique
Comparaison de 2 traitements Si la différence est statistiquement Si la différence n’est pas significative (rejet de H0statis)tiuqmene t significative C’est peut être vrai C’est peut (non rejet de H0) (1β)êtr(eα f)aux Cest peut La différence ou elle est êt par est peut être cliniquement re intéressantepmuaisnqsuaen cdee ( β)suffifsaaibmlement ou elle n’est pas cliniquement (1 α) intéressante 32
1. Principe des tests statistiques 1.6 . Conclusion statistique et conclusion clinique
• 6 Conclusion clinique après évaluation des biais – biais de sélection ?Cours bbiiaaiiss  ddee  ccloansfsuesimoen n?t ? d’épidémiologie
Exemple souris : Substance cancérigène ou non ? En l’absence de biais : substance cancérigène 33
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