UNIVERSITE CLAUDE BERNARD LYON I FACULTE DE PHARMACIE

Blandine Costille

Description

Niveau: Supérieur, Doctorat, Bac+8
6 UNIVERSITE CLAUDE BERNARD - LYON I FACULTE DE PHARMACIE INSTITUT DES SCIENCES PHARMACEUTIQUES ET BIOLOGIQUES 2000 THESE nº 20 T H E S E pour le DIPLOME D'ETAT DE DOCTEUR EN PHARMACIE présentée et soutenue publiquement le 20 mars 2000 par Mlle Blandine COSTILLE Née le 3 mai 1973 à Roussillon ****** LES MEDICAMENTS ORPHELINS A L'HEURE DE L'EUROPE : UNE LONGUE HISTOIRE ****** JURY M. François LOCHER, Professeur Mme Catherine MAURAIN, Professeur Mme Marine GRIOT, Maître de conférences Mme Corinne DONIZEAU, Docteur en Pharmacie

• industriel


• procédures incitatives


• générale de la santé dhhs


• règlement européen


• accélération de la procédure de développement


• programme européen pour la recherche


• développement des médicaments orphelins


• version finale du règlement


• situation des medicaments orphelins dans les pays

Sujets

• Europe
• Industriel
• Règlement de l'Union européenne

Informations

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Extrait

UNIVERSITE CLAUDE BERNARD - LYON I
FACULTE DE PHARMACIE
INSTITUT DES SCIENCES PHARMACEUTIQUES ET BIOLOGIQUES

2000 THESE nº 20




T H E S E

pour le DIPLOME D’ETAT DE DOCTEUR EN PHARMACIE


présentée et soutenue publiquement le 20 mars 2000

par

Mlle Blandine COSTILLE

Née le 3 mai 1973
à Roussillon




******

LES MEDICAMENTS ORPHELINS A L'HEURE DE L'EUROPE :
UNE LONGUE HISTOIRE

******





JURY

M. François LOCHER, Professeur
Mme Catherine MAURAIN, Professeur
Mme Marine GRIOT, Maître de conférences
Mme Corinne DONIZEAU, Docteur en Pharmacie
6 INTRODUCTION.............................................................................................................................................................11
PARTIE PRELIMINAIRE................................................................................................................................................12
PARTIE I LA SITUATION DES MEDICAMENTS ORPHELINS DANS LES PAYS INDUS TRIALISES .......16
CHAPITRE I DEUX ETATS PRECURSEURS : LES ETATS-UNIS ET LE JAPON....................................................... 17
Section 1 Le modèle américain : l’ORPHAN DRUG ACT.............................................17
A La naissance de l’Orphan Drug Act.................................................... 17
B Le texte initial...................................................................................... 18
1 Le statut de médicament orphelin.................................................... 18
a Définition................................ 18
b La qualification du produit......................................................... 18
c L’enregistrement des médicaments orphelins aux USA .............................................. 19
2 Des mesures et des procédures incitatives ...................................................................... 20
a L’exclusivité commerciale ........................................................................................... 20
b Le dispositif scientifique............................ 21
c Les avantages financiers.............................................................. 23
C Les modifications apportées au texte.................................................................................. 23
1 Le contenu des amendements.......................... 23
2 La version actuellement en vigueur................................................. 27
3 Les conséquences économiques de la législation sur les médicaments orphelins ........................................... 27
D Défis et réussite.................................................................................. 28
1 Bilan quantitatif des 15 premières années de l'ODA....................................................................................... 28
2 Un bilan contrasté........... 30
a Bilan positif pour les maladies rares ................................................................................................ 30
b Les maladies tropicales non concernées...... 32
Section 2 Le modèle japonais ..............................................................................................................................33
A Définition............................................................ 33
1 L'ancien système.............................................................................................................. 33
2 Le nouveau système mis en place en 1993...... 34
B Les mesures et les procédures incitatives........... 35
1 L’aide administrative – l’exclusivité commerciale .......................................................................................... 35
2 Le soutien financier – l’avantage fiscal........................................... 36
3 L’accélération de la procédure de développement 36
C Discussion : comparaison au modèle américain.................................................................. 37

CHAPITRE II LA FRANCE : MOTEUR DE LA REFLEXION EN EUROPE. 40
Section 1 La prise de conscience du problème des médicaments orphelins en Europe...........................40
A Les dispositions des directives de 1975, 1986 et 1991 ...................................................................................... 40
B La position de la France...................................................................................................................................... 41
1 Les premières discussions en France.............. 41
2 Les dispositions législatives et réglementaires 43
a Avant 1992 ................................................................................................................................................. 43
b La loi du 8 décembre 1992 : dérogation à l’obligation d’AMM ................................................................. 43
c Les Autorisations Temporaires d’Utilisation............................................................. 45
d Le rôle de la Pharmacie Centrale des Hôpitaux de Paris............ 47
3 Le rapport sur les médicaments orphelins...................................................................... 48
a Son contenu................................................................................. 48
b La question des maladies tropicales............ 49
C Les premières discussions européennes en 1995................................................................................................ 50
1 La Mission des Médicaments Orphelins......... 50
2 Les travaux engagés au niveau européen....... 51
3 Le mémorandum présenté par la présidence de l'Europe............................................................................... 51
7 4 Le rapport du SNIP......................................................................................................................................... 52
Section 2 Les initiatives européennes.................54
A Pour le développement des médicaments orphelins........................................................................................... 54
1 La création du statut de médicament orphelin................................. 55
2 Les aides financières et juridiques................................................... 56
a Au niveau européen .................................................................... 56
b Au niveau français...................................................................... 56
3 La mise en place d’une procédure de consultation avec les autorités............................. 57
4 La mise à disposition d'un médicament orphelin avant l'AMM ...................................... 57
B La création d'un bureau européen........................................................................................ 58
C La base de données ORPHANET....................................................... 60
PARTIE II L’EUROPE ADOPTE LES MEDICAMENTS ORPHELINS..................................63
EME
CHAPITRE I LA NAISSANCE D'UN REGLEMENT EUROPEEN A L'AUBE DU 21 SIECLE.. 65
Section 1 La proposition initiale de la Commission.......................................................................................65
A Historique........................................................................................... 65
1 L’environnement............. 65
2 Le choix juridique du règlement...................................................................................... 66
B Le contenu de la proposition [COM(1998)450 final - 98/0240(COD)]............................. 67
1 La désignation de médicament orphelin.......................................................................................................... 68
a Les conditions d'obtention.......................................................................................................................... 68
b La procédure d'obtention et l’évaluation des demandes............. 69
2 L'assistance à l'élaboration de protocoles..................................... 71
3 La procédure d'enregistrement ....................................................................................................................... 71
4 L’exclusivité commerciale............................... 72
5 Les autres incitations....................................................................................................................................... 74
C L'avis des instances européennes........................ 74
1 La position de l'EFPIA.... 74
2 L’avis du comité économique et social requis par le Conseil des ministres européens ................................. 75
D Les questions qui restent en suspens ................................................................................................................. 76
Section 2 La version finale du règlement..........77
A Les amendements proposés au projet de la Commission........