Statistiques inférentielles de base

Fabbro-Peray

Description

Niveau: Supérieur
11 Statistiques inférentielles de base Principe des tests statistiques Nombre de sujets nécessaire Application à la comparaison de fréquences – test de l'écart-réduit - test du chi2 de Pearson MB6: 2010-2011 2 Objectifs pédagogiques • Expliciter les étapes d'un test statistique • Expliquer les risques d'erreurs associés à une conclusion de test statistique • Expliquer le degré de signification. • Expliquer la puissance d'un test • Interpréter un degré de signification connaissant le seuil de signification • Formuler une conclusion statistique. • Expliquer le principe général d'un calcul du nombre de sujets nécessaire • Evaluer le sens de variation du nombre de sujets nécessaire en fonction des paramètres requis pour ce calcul. 3 Objectifs pédagogiques • Traduire un problème clinique en une des problématiques statistiques suivantes : – Estimation d' une fréquence théorique à partir d'une fréquence observée par un intervalle de confiance – Comparaison d' une fréquence observée à une fréquence théorique – Comparaison de deux ou plusieurs fréquences observées indépendantes • Formuler les hypothèses nulle et alternative relatives aux problèmes statistiques énoncés ci-dessus donnant lieu à un test statistique. – Estimer les bornes d' un intervalle de confiance au risque alpha d'une fréquence théorique. – Enoncer les conditions de validité des tests de l'écart-réduit, et du chi2 de Pearson – Appliquer le test de l'écart-réduit, et le test du chi2 de Pearson dans des exemples concrets et formuler la conclusion statistique.

• rappels types de variables aléatoires


• population tirage au sort


• hypothèse nulle


• risque d'erreur


• ecart-réduit


• principe des tests statistiques


• intervalle de confiance

Sujets

• Pearson
• Hypothèse nulle
• Intervalle de confiance

Informations

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• Langue: Français

Extrait

Statistiques inférentielles de base

Principe des tests statistiques Nombre de sujets nécessaire Application à la comparaison de fréquences – test de l’écartréduit  test du chi2 de Pearson

Objectifs pédagogiques

MB6: 20102011

1

• Expliciter les étapes d'un test statistique • Expliquer les risques d'erreurs associés à une con clusion de test statistique • Expliquer le degré de signification. • Expliquer la puissance d'un test • Interpréter un degré de signification connaissant le seuil de signification • Formuler une conclusion statistique. • Expliquer le principe général d'un calcul du nombr e de sujets nécessaire • Evaluer le sens de variation du nombre de sujets nécessaire en fonction des paramètres requis pour c e calcul.

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Objectifs pédagogiques • Traduire un problème clinique en une des problémat iques statistiques suivantes : – Estimation d' une fréquence théorique à partir d'une fréquence observée par un intervalle de confiance – Comparaison d' une fréquence observée à une fréquence théorique  – Comparaison de deux ou plusieurs fréquences observées indépendantes • Formuler les hypothèses nulle et alternative relat ives aux problèmes statistiques énoncés ci-dessus donnant lieu à un test statistique. – Estimer les bornes d' un intervalle de confiance au risque alpha d'une fréquence théorique. – Enoncer les conditions de validité des tests de l'écart-réduit, et du chi2 de Pearson – Appliquer le test de l'écart-réduit, et le test du chi2 de Pearson dans des exemples concrets et formuler la conclusion statistique. • Utiliser les tables usuelles : loi normale centrée réduite, loi duχ2 3

1

Essai SYNERGY • Objectif : comparer efficacité et tolérance de eno xaparine (HBPM) versus héparine non fractionnée (HNF) • Population : patients avec syndrome coronarien aig u • Intervention/ Facteur étudié : traitement HBPM ve rsus HNF • critère de jugement de tolérance : saignements

Plan du cours • 1. Principe des tests statistiques • 2. Nombre de sujets nécessaire • 3. Application à la comparaison de fréquences – 3.1. Test de l’écartréduit • 3.1.1 Comparaison fréquence observée à fréquence théorique • 3.1.2 Comparaison de 2 fréquence observées indépendantes – 3.2. Test du chi2 de Pearson • 3.2.1 Comparaison fréquence observée à fréquence théorique • 3.2.1 Comparaison de fréquence observées indépendantes/ liaison entre 2 variables qualitatives

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Rappels Types de variables aléatoires •       – Proportions, fréquences •  – Survenue d’un événement – taux d’événements, taux de survie •  – Discrète – Continue – Moyenne (m), – variance (var), écarttype ( var ) (standard deviation)

intervalle mΜetm+Μcontient 70% valeurs de la VA

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Rappels 

Ecartréduit

Passage de LG (mΜà LG (0,1) : Ecartréduit Distribution de X Distribution de écartréduit mΜ   X Α mΜ m mΜ    Changement de variable % Α1 (Xm) Μ(X) Α    

Rappels 

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Population  Echantillon

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Population tirage au sort nollitnahcE Paramètre  e trmèraPa théorique observé JUGEMENT sur échantillon

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1. Principe des tests statistiques 1.1 introducti on

Lignée Échantillon : 100 souris Substance X

Taux de tumeurs Souris avec malignes tumeurs malignes spontanées 20% 31 Question : Substance X cancérigène ? 9

3

1. Principe des tests statistiques 1.1 introducti on Distribution du nombre de souris avec tumeur 100 lots de 100 souris

Hypothèse   Substance X non cancérigène p = 20%

Hypothèse   Substance X cancérigène p = 31%

Nombre de souris avec tumeurs 10

1. Principe des tests statistiques 1.1 introducti on Substance X Taux de tumeurs Souris avec tumeurs malignes spontanées malignes 31/100 20% Question : Substance X cancérigène ? • Quelle est la probabilité d’observer au moins cette différence si X n’est pas cancérigène ? • A partir de quelle probabilité , peuton considérer que X est cancérigène ? Conclusion  Incertitude (fluctuations d’échantillonnage) Risque d’erreur 11

1. Principe des tests statistiques 1.1. introductio n Substance X Taux de tumeurs Souris avec tumeurs malignes spontanées malignes 31/100 20% Question : Substance X cancérigène ?

Test statistique Question  Hypothèses Fluctuations d’échantillonnage prises en compte Décision connaissant risque d’erreur

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1. Principe des tests statistiques 1.2. étapes • 1. ex: substance cancérigène • 2. . ex: comparaison d’une fréquence observée à une fréquence théorique • 3. On pose  – Hypothèse nulle (H0 ) ex: f = 0,2 – Hypothèse alternative (H1) f¹0,2 • 4. 
!    (test statistique) une différence au moins égale à la: la probabilité d’avoir différence observée (ex: 0,310,2) p= degré de signification ou pvalue ex : p=0,006 • 5." : règle de décision – Si pσ avec0,05 => rejet de H0 risque d’erreur – Si p> 0,05 => non rejet de H0 avec risque d’erreur Ex : p=0,006< 0.05 => rejet de H0 • 6." après évaluation des biais – Substance cancérigène ou non ? – Ex: en l’absence de biais: substance cancérigène 13 •#  $  %

1. Principe des tests statistiques 1.3 Formulation des hypothèses

Étapes d’un test statistique • 1. Question clinique • 2. Problématique statistique   comparaison d’une fréquence observée à une fréquence théorique • 3. On pose hypothèses : – Hypothèse nulle (H0 ) – Hypothèse alternative (H1)

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1. Principe des tests statistiques 1.3 Formulation des hypothèses • 3 problèmes  tilapupono $    nollitnahcé % !  # ! " Test statistique  ulationpop    noéhcnaitll
 ! " #  !   Intervalle de confiance échantillon 1  pulopioatn    ¹ échantillon 2     Test statis 15 tique

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1. Principe des tests statistiques 1.3 Formulation des hypothèses  polutaoinp $    llnoéhcnait &" " Comparaison paramètre observé à paramètre théorique '(! H0 : paramètre = paramètre théorique H1 : paramètre¹paramètre théorique VA qualitative : paramètre : fréquence (f) &"  Comparaison f obs à f th '(!  H1 : f ;H0 : f = fth¹fth VA quantitative : paramètre : moyenne (m) &"  Comparaison m obs à moyenne théorique (m). '(!  H 0 : m = m ; H 1 : m¹ m 16

1. Principe des tests statistiques 1.3.Formulati on des hypothèses Échantillon 1  popiulat    Échantillon 2 ¹ &" " Comparaison de deux paramètres observés '(! H0 : paramètre 1 = paramètre 2 H1 : paramètre 1¹paramètre 2 )* " !  +" + &" Comparaison de deux fréquences observées '(! H 0 : f 1 = f 2 ; H 1 : f 1 ¹f 2   )*  !  $ &" Comparaison de deux taux observés '(! H 0 : RR=1 H ; 1 : RR¹1 )* " !  ( &" Comparaison de deux moyennes observées 17 '(! H 0 :m 1 =m 2 ; H 1 :m 1 ¹ m 2

1. Principe des tests statistiques 1.3.Formulation des hypothèses Variable A  ¹ populati Variable B     Hypothèses : H 0 : indépendance H 1 : liaison 2 VA qualitatives:   Exemple.  " sexe et pathologie liés ? &"  liaison de 2 variables qualitatives 2 VA quantitatives: Exemple.  " âge et taille liés ? &"  liaison de 2 variables quantitatives 18

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1. Principe des tests statistiques 1.3.Formulation des hypothèses

• Formulation – toujours au niveau des populations (paramètres théoriques)  – et non au niveau des échantillons • H0 : contraire de ce qu’on cherche à montrer – Si liaison H0 : indépendance des variables – Si différence H0 égalité des paramètres théoriques

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1. Principe des tests statistiques 1.3.Formulation des hypothèses

• Test bilatéral : – Ex : comparaison d’un nouveau traitement et d’un traitement de référence – H0 : efficacités identiques – H1 : efficacités différentes • Test unilatéral : – ex : comparaison médicament et placebo • le médicament doit être meilleur car le placebo n’a pas de principe actif – H0 : efficacité médicamentσefficacité placebo – H1 : efficacité médicament > efficacité placebo

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1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques

• 4. 
!    (test statistique): la probabilité d’avoir une différence au moins égale à la différence observée p= degré de signification ou pvalue • 5." :&   – Si pσ avec0,05 => rejet de H0 risque d’erreur – Si p> 0,05 => non rejet de H0 avec risque d’erreur

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1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques

Décision Rejet de H 0 Non rejet de H 0

H 0 est vraie 1 α Risque α   Réalité H 1  Risque Puissanceest vraie β 1β

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1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques

• Risquea(seuil de signification ou risque de première espèce; type 1 error) • probabilité de rejeter H0 quand H0 est vraie • Exemple : risque de considérer un produit actif alors qu’il est inactif (faux positif) •'(  avant le test , risque consenti • en générala= 5% • mais < 5% dans essais thérapeutiques si nouveau produit toxique 23

1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques

• Risqueb(risque de seconde espèce, type II error) – probabilité de ne pas rejeter H0 quand H1 est vrai e • Exemple : risque de considérer un produit inactif alors qu’il est actif –' en généralb σ0,20. – Maisbpeut être > 20% si comparaison de 2 produits de toxicité et de coût similaires 24

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1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques

• )*+b, -.: probabilité de détecter un vrai bénéfice thérapeutique à un niveau de signific ation donné • probabilité de rejeter H0 alors que H1 est vraie • = capacité du test à détecter que H1 est vraie • = capacité du test à détecter une différenceDqui existe réellement – Il est donc important d’avoir la puissance la plus forte possible –' en général³0,80.

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1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques

'  

'  

0 Α dértiuEtrac m 1 =m 2 m 1 ¹ m 2 26

1. Principe des tests stat 1.4. Règle de décision et risques

Valeur Seuil '   '     1 a1 b

b a Ecartréduit Non rejet de'  Rejet de'  27

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1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique •/  
!    (test statistique): la probabilité d’avoir une différence au moins égale à la différence observée (ex: 0,310,2) p= degré de signification ou pvalue Ex souris: d = 0,310,2 ; p=0,006 avec 100 souris • 5." : règle de décision – Si pσ avec risque d’erreur0,05 => rejet de H0 – Si p> 0,05 => non rejet de H0 avec calcul de la puissance a posteriori 0(   siaà 5%; p = 0,006 < 0,05 => rejet de H0fixé " : Le taux de tumeurs observé dans l’échantillon (31% ) est significativement plus élevé que le taux théorique (20%)

1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique

Valeur seuil '  

p a 0 Ecartréduit . -  '  ,-  ' 

1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique

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pvalue >a Écartréduit 0 d’ Non rejet de H0 rejet de H0 30

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1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique • Essai SYNERGY • question : comparer taux de saignements entre enox aparine (HBPM) et héparine non fractionnée = 5% H 0 : f 1 = f 2 ; H 1 : f 1 ¹f 2 ;a

P=0,08 > 0,05 => non rejet de H0   Pas de différence significative P=0,008 < 0,05 => rejet de H0 31 différence significative

1. Principe des tests statistiques 1.5. degré de signification et conclusion statistique

Comparaison de 2 traitements Si la différence est statistiquement  Si la différence n’est pas significative (rejet de H 0 statis ) tiuqmene t significative C’est peut être vrai C’est peut  (non rejet de H 0 ) (1β) êtr ( e α  f ) aux  C’est peut La différence  ou elle est  êt par est peut être cliniquement re intéressante p m u a is nq s u a e n   c d e e  (   β) suffi f s a a ib m le ment  ou elle n’est pas cliniquement (1 α) intéressante 32

1. Principe des tests statistiques 1.6 . Conclusion statistique et conclusion clinique

• 6 Conclusion clinique après évaluation des biais – biais de sélection ? Cours – – b b i i a a i i s s     d d e e     c cl o a n s f s u e si m o e n  n ? t ?  d’épidémiologie

Exemple souris : Substance cancérigène ou non ? En l’absence de biais : substance cancérigène 33

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