LES PROGRÈS DE LA GÉNÉTIQUE, VERS UNE MÉDECINE DE PRÉCISION ? (Assemblée nationale)

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Extrait

N° 1724

ASSEMBLÉE NATIONALE

CONSTITUTION DU 4 OCTOBRE 1958 TUREQUATORZIÈME LÉGISLA

Enregistré à la présidence de l’Assemblée nationale

le 22 janvier 2014

N° 306

SÉNAT

SESSION ORDINAIRE 2013 - 2014

Enregistré à la présidence du Sénat

le 22 janvier 2014

RAPPORT PROVISOIRE au nom de

L’OFFICE PARLEMENTAIRE D’ÉVALUATION DES CHOIX SCIENTIFIQUES ET TECHNOLOGIQUES sur LES PROGRÈS DE LA GÉNÉTIQUE, VERS UNE MÉDECINE DE PRÉCISION ? LES ENJEUX SCIENTIFIQUES, TECHNOLOGIQUES, SOCIAUX ET ÉTHIQUES DE LA MÉDECINE PERSONNALISÉE

PAR

MM.Alain CLAEYS et Jean-Sébastien VIALATTE, députés

Déposé sur le Bureau de l’Assemblée nationale

par M. Jean-Yves LE DÉAUT, Premier Vice-président de l’Office

Déposé sur le Bureau du Sénat

par M. Bruno SIDO, Président de l’Office

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Composition de l’Office parlementaire d’évaluation des choix scientifiques et technologiques Président M. Bruno SIDO, sénateur Premier Vice-président M. Jean-Yves LE DÉAUT, député Vice-présidents M. Christian BATAILLE, député M. Roland COURTEAU, sénateur Mme Anne-Yvonne LE DAIN, députée M. Marcel DENEUX, sénateur M. Jean-Sébastien VIALATTE, député Mme Virginie KLÈS, sénatrice D ÉPUTÉS  S ÉNATEURS M. Gérard BAPT M. Gilbert BARBIER M. Christian BATAILLE Mme Delphine BATAILLE M. Denis BAUPIN M. Michel BERSON M. Alain CLAEYS Mme Corinne BOUCHOUX M. Claude de GANAY M. Marcel-Pierre CLÉACH Mme Anne GROMMERCH M. Roland COURTEAU Mme Françoise GUEGOT Mme Michèle DEMESSINE M. Patrick HETZEL M. Marcel DENEUX M. Laurent KALINOWSKI Mme Dominique GILLOT Mme Anne-Yvonne LE DAIN Mme Chantal JOUANNO M. Jean-Yves LE DÉAUT Mme Fabienne KELLER M. Alain MARTY Mme Virginie KLÈS M. Philippe NAUCHE M. Jean-Pierre LELEUX Mme Maud OLIVIER M. Jean-Claude LENOIR Mme Dominique ORLIAC M. Christian NAMY M. Bertrand PANCHER M. Jean-Marc PASTOR M. Jean-Louis TOURAINE Mme Catherine PROCACCIA M. Jean-Sébastien VIALATTE M. Bruno SIDO

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SOMMAIRE

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Pages

SAISINE ............................................................................................................................

INTRODUCTION ........................................................................................................... I. UN CHANGEMENT DEPARADIGME DANS L’APPROCHE DU TRAITEMENT ET DE LA MALADIE......................................................................... A. DES PROGRÈS SCIENTIFIQUES ET TECHNOLOGIQUES CONSIDÉRABLES.................................................................................................. 1. L’évolution des techniques de séquençage du génome.......................................... a. L’ampleur des évolutions..................................................................................... i. Des méthodes de séquençage de plus en plus rapides ................................................. ii. Des effets à court terme sur les connaissances et à plus long terme sur les thérapeutiques ................................................................................................... b. La baisse drastique des coûts ............................................................................... i. L’état des lieux en France ...................................................................................... ii. L’état des lieux à l’étranger ................................................................................... 2. L’extension de l’usage des puces à ADN et la nano-médecine .............................. a. L’usage des puces à ADN.................................................................................... b. L’impact du développement de la nano-médecine sur la détection, le traitement et le suivi des patients ......................................................................................... c. Un projet de carte d’identité métabolique pour adapter la posologie des médicaments....................................................................................................... 3. Le perfectionnement des autres instruments ........................................................... a. La spectrométrie de masse ................................................................................... b. La résonance magnétique nucléaire (RMN) ......................................................... 4. La diversité des thérapeutiques personnalisées....................................................... a. La thérapie génique.............................................................................................. b. La thérapie cellulaire ...........................................................................................

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— 6— c. L’état des lieux des recherches : les potentialités de la thérapie cellulaire............. i. Les recherches en cours ......................................................................................... ii. L’état des lieux en France ..................................................................................... B. L’ONCOLOGIE,ESSENTIEL DE LA MÉDECINE DOMAINE PERSONNALISÉE.................................................................................................. 1. Le rôle moteur de l’INCa dans le développement des thérapies ciblées................ a. Le deuxième Plan cancer : le développement des plates-formes et des thérapies ciblées. ............................................................................................................... ème b. Vers le 3 Plan cancer........................................................................................ 2. Les tentatives de modélisation ................................................................................ a. Comprendre l’action de traitements efficaces sur les mécanismes moléculaires de la leucémie aiguë promyélocytaire.................................................................. b. Introduire dans des rongeurs les clones du cancer du patient ................................ 3. Des évolutions considérables en cours en oncologie : vers une nouvelle nosologie ................................................................................................................ a. L’essai SHIVA à l’Institut Curie.......................................................................... b. Les essais cliniques MOSCATO à Gustave Roussy..............................................

i. Le rôle de Gustave Roussy Cancer Campus ............................................................. ii. L’essai MOSCATO ............................................................................................. c. Les progrès espérés grâce au séquençage des tumeurs .......................................... C. LA DIVERSITÉ DES PATHOLOGIES CONCERNÉES PAR LA MÉDECINE PERSONNALISÉE............................................................................ 1. Les maladies infectieuses........................................................................................ a. Les marqueurs d’évolutivité et de pronostic des maladies infectieuses.................. b. Les réactions aux vaccins..................................................................................... c. L’identification des pathogènes et le suivi des traitements.................................... d. Le développement de petites unités de microbiologie au lit du patient .................. 2. Les maladies chroniques ......................................................................................... 3. Des évolutions à l’œuvre dans les maladies rares................................................... a. D’importants enjeux de recherche........................................................................

b. Un enjeu de santé publique reconnu par les plans nationaux maladies rares.......... i. Un enjeu de santé publique .................................................................................... ii. Les Plans nationaux maladies rares ........................................................................ c. Des pathologies difficiles à traiter exigeant une mobilisation internationale et générant un nouveau modèle de R&D ................................................................. i. La prise en compte européenne ............................................................................... ii. Le rôle des associations de patients ........................................................................ iii. L’importance du modèle maladie rare ...................................................................

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— 7— II. UN BOULEVERSEMENT SOCIOÉCONOMIQUE DU SECTEUR DE LA SANTÉ............................................................................................................................ A. UNE ÉVOLUTION DE LA RELATION MÉDECINMALADE IMPLIQUANT UNE REFORME DE LA FORMATION DES PERSONNELS.......................... 1. Une évolution considérable de la relation médecin-malade ................................... a. Vers un bouleversement de la consultation traditionnelle ?................................... i. L’impact du degré d’information du patient ............................................................. ii. Des risques de dépersonnalisation de la relation médecin malade ............................... b. L’intervention d’un tiers dans la relation médecin malade.................................... c. Vers une responsabilisation croissante du patient ?............................................... 2. Une réforme de la formation des personnels de santé à mettre en œuvre............... a. L’exigence d’une réforme des études de santé...................................................... b. Les propositions des réformes.............................................................................. i. Le rapport de M. Jean-Yves Le Déaut « Refonder l’université, dynamiser la recherche, mieux coopérer pour réussir » .............................................................. () ii. Les propositions du Pr Patrick Berche, Doyen de l’Université de Paris- Descartes ..... iii. Le dispositif mis en œuvre à titre expérimental par la loi sur la recherche et l’enseignement supérieur .................................................................................... 3. Assurer des formations adéquates........................................................................... i. Favoriser le décloisonnement entre les disciplines scientifiques .................................. ii. Adapter le système de formation continue ............................................................... B. UN NOUVEAU MODÈLE DE RECHERCHE ET DEVELOPPEMENT (R&D) POUR L’INDUSTRIE PHARMACEUTIQUE........................................... 1. L’évolution des conditions du transfert de R&D.................................................... a. L’accès au patient................................................................................................ b. La preuve de concept, un élément-clé du transfert ................................................ 2. Vers une réorientation de la R&D sur des médicaments de niche ? ....................... a. Une mutation liée à la crise de l’innovation dans l’industrie pharmaceutique........ i. Les déboires de l’industrie pharmaceutique .............................................................. ii. La nécessité de développer de nouvelles molécules .................................................. b. L’émergence du modèle des médicaments de niche.............................................. i. Le recours « aux anges déchus » ............................................................................. ii. Le modèle du médicament orphelin ........................................................................ iii. Vers une législation sur les essais cliniques plus incitative ? ..................................... c. Une R& D dépendante des tests diagnostiques et des tests compagnons ............... i. Identifier les groupes cibles par des tests compagnons ............................................... ii. Le biomarqueur compagnon : un marché d’avenir? .................................................

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— 8— 3. L’impact sur la brevetabilité...................................................................................88 a. Les procédures judiciaires aux États-Unis ............................................................89 i. L’affaireMayo Collaborative ServicescontrePrometheus Laboratories ......................89 ii. L’affaireMyriad Geneticscontre l’Association of Molecular Pathologyet l'American Civil Liberties Union ........................................................... ...............................90 b. Les pratiques européennes et l’Office européen des brevets (OEB)......................92 c. Les solutions envisageables..................................................................................95 i. Les procédés limitant les effets nocifs des brevets .....................................................95 ii. Les possibilités offertes par les regroupements de brevets dans despatents pools .........96 iii. La durée de protection conférée par le brevet .........................................................97 4. Les possibilités offertes par l’Union européenne....................................................98 a. Le programme européen Horizon 2020 ................................................................98 b. L'initiative médicaments innovants (IMI).............................................................98 C. UN BOULEVERSEMENT DU SYSTÈME SOLIDAIRE DE SANTÉ PUBLIQUE...............................................................................................................99 1. L’impact sur les coûts.............................................................................................99 a. Des traitements ciblés coûteux .............................................................................100 i. Des prix très élevés ...............................................................................................100 ii. Le surcoût des tests est-il compensé par un meilleur ratio cout/efficacité ? ..................101 iii. Des interrogations sur l’évaluation des thérapies ciblées: quelle rationalisation ? ........103 b. Des économies possibles sur les traitements inutiles ............................................104 2. L’impact sur l’organisation de l’assurance-maladie ...............................................105 a. La restructuration de l’offre de soins....................................................................106 b. Résister à la tentation d’une assurance-maladie conditionnelle. ............................107 III. GARANTIR L’ÉQUITÉ ETL’INFORMATION DES CITOYENS FACE AUX ENJEUX ETHIQUES DE LA MEDECINE PERSONNALISEE.............................109 A. L’IMPACT DU REC OURS AUX TESTS GENETIQUES...................................109 1. Les tests génétiques, outils d’une médecine prédictive ... .......................................110 a. Le recours accru aux tests génétiques ...................................................................110 i. L’accès à des tests génétique des personnes asymptomatiques ....................................111 ii. L’encadrement des tests en France : le rôle de l’Agence de la biomédecine (ABM) et de la Haute autorité de santé (HAS) .....................................................................112 iii. La transmission des résultats et le conseil génétique ....................................... .114 ........ b. Des tests génétiques en libre accès sur Internet : une tendance à la biologisation ? ....................................................................................................115 i. Le mode de fonctionnement ...................................................................................116 .................................................................116 ii. Des résultats transmis sans encadrement