DESFERAL

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Description

Présentation DESFERAL 100 mg/ml, poudre et solvant pour solution injectable 1 flacon de 2 g - Code CIP : 3550942 1 flacon de 500 mg - Code CIP : 3029837 Mis en ligne le 23 mars 2011 Substance active (DCI) déféroxamine Code ATC V03AC01 Laboratoire / fabricant Laboratoire NOVARTIS PHARMA S.A.S. DESFERAL 100 mg/ml, poudre et solvant pour solution injectable 1 flacon de 2 g - Code CIP : 3550942 1 flacon de 500 mg - Code CIP : 3029837 Mis en ligne le 23 mars 2011

Sujets

• Maladie génétique
• RARE

Informations

• Publié par: haute-autorite-sante-maladies-endocriniennes-et-metaboliques
• Publié le: 23 mars 2011
• Nombre de lectures: 24
• Licence : En savoir +
  Paternité, pas d'utilisation commerciale, partage des conditions initiales à l'identique
• Langue: Français

Extrait

 

  COMMISSION DE LA TRANSPARENCE

  AVIS

  23 mars 2011       Examen du dossier des spécialités inscrites pour une durée de 5 ans à compter du 15 juin 2006 (JO du 28 février 2008).   DESFERAL 100 mg/ml, poudre et solvant pour solution injectable 1 flacon de 500 mg (CIP : 302 983-7) 1 flacon de 2 g (CIP : 355 094-2)   Laboratoire NOVARTIS PHARMA S.A.S.   déféroxamine    ATC : V03AC01 (CHELATEURS DU FER)     Liste I   Date de l’AMM : 18/09/1997 Date du dernier rectificatif : 02/04/2007   Motif de la demande : renouvellement de l’inscription sur la liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux                           Direction de l’évaluation médicale, économique et de santé publique    

 

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Indications thérapeutiques : -hémochromatose primitive non curable par saignées, «  -hémosidérose secondaire,   - martiales aiguës, intoxications -intoxication aluminique chez l’insuffisant rénal dialysé,     Indications diagnostiques – Test au Desferal : - dépistage des surcharges ferriques par dosage de la sidérurie, - d’hémochromatose, orientation du traite ment et dépistage des formes diagnostic latentes dans les familles de sujets hémochromatosiques, - diagnosticen particulier lorsque l’aluminémie est comprise de l’intoxication aluminique, entre 1 et 3mmol/l (27 à 81mg/l). »   Posologie : cf. RCP.   Données de prescription : Selon les données IMS (cumul mobile annuel novembre 2010), la spécialité a fait l’objet de 1000 prescriptions. Le faible nombre de prescriptions ne permet pas l’analyse qualitative des données.    Réévaluation du Service Médical Rendu : Le laboratoire a fourni deux nouvelles études d’efficacité dans l’indication hémosidérose secondaire : - l’étude de Cappellini 1 , qui n’a pas montré la non-infériorité du déférasirox (EXJADE) par rapport à la déféroxamine sur la réduction de la concentration hépatique en fer dans la surcharge en fer chez des enfants et des adultes polytransfusés, - de Pennell l’étude 2 randomisée ouverte sur de petit effectifs, qui a,  la comparé défériprone (FERRIPROX) à la déféroxamine dans l’hémosidérose myocardique et a montré de meilleure performance que la défériprone sur la sidérose myocardique et la fraction d’éjection. Les données acquises de la science sur les pathologies concernées et leurs modalités de prise en charge ont également été prises en compte 3, 4 . Au total, ces données ne donnent pas lieu à modification de l'évaluation du service médical rendu par rapport à l'avis précédent de la Commission de la Transparence du 15 février 2006.   Les affections concernées par cette spécialité engagent le pronostic vital du patient. Cette spécialité entre dans le cadre d’un traitement curatif ou diagnostic Le rapport efficacité/effets indésirables de DESFERAL est important. Cette spécialité est, dans la surcharge en fer transfusionnelle, un médicament de première intention et dans l’hémochromatose génétique, un médicament de seconde intention Le service médical rendu par DESFERALreste importantdans les indications de l’AMM.   Avis favorable au maintien de l'inscription sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux dans les indications et aux posologies de l’AMM.   Conditionnements : ils sont adaptés aux conditions de prescription. Taux de remboursement : 65%  

  1  on chelator inCappellini MD, Cohen A, Piga A et al. A phase III study of déférasirox (ICL670), a once-daily oral ir patients withβ-thalassemia. Blood 2006 ; 107 : 345562 2  DJ, Berdoukas V, Karagiorga M et al. Rando Pennell controlled trial of défériprone or déféroxami mized in ne beta-thalassemia major patients with asymptomatic myocardial siderosis. Blood 2006 ; 107 : 3738-44 3  HAS - Liste des actes et prestations Affection de Longue Durée : Hémochromatose liée au gène HFE. Actualisation mars 2010. 4  - Liste des actes et prestations Affection de HAS Syndromes thalassémiques majeurs et : Durée Longue intermédiaires juin 2008.  2/2