Règles d'évaluation de nouvelles technologies médicales

Geoffard Pierre Yves, Commissariat General Du Plan

Description

Etude visant à examiner l'efficacité des critères d'adoption de nouvelles technologies médicales (notamment les médicaments), ainsi que les distorsions éventuelles de ces règles par rapport à des règles socialement efficaces, à la fois ex post (quelles innovations sont adoptées) et ex ante (quelles recherches sont entreprises).

Sujets

• Théorie économique
• Recherche médicale
• Médicament
• Experience
• Information
• Statistique
• Méthodologie

Informations

• Publié par: rapports-tous-les-rapports
• Publié le: 01 juin 1998
• Nombre de lectures: 8
• Licence : En savoir +
  Paternité, pas d'utilisation commerciale, partage des conditions initiales à l'identique
• Langue: Français

Extrait

R E G L E S D'ÉVALUATION D E N O U V E L L E S
T E C H N O L O G I E S MÉDICALES*

Pierre-YvesGeoffard+

30juin 1998

Rsum
L'tude vise examiner l'efficacit des critresd'adoption de nou-
velles "technologies" mdicales (notammentlesmdicaments), ainsi
que les distorsions ventuelles de cesrgles parrapport desrgles so-
cialement efficaces, la foisexpost(quelles innovations sont adoptes)
etex ante(quelles recherches sont entreprises).
L'analyse formelle considre ainsilesconditions de productionef-
ficace d'information relative un nouveau traitement. Cette informa-
tion estun prive,bien public, souvent produit par une firme quipeut
ensuite accaparer une partie du surplus. La qualit de cebien public
est directementlie la taille del'essai.
L'analyse montre que la dtermination statistique de la taille des
essais diffre de la taille socialementefficacepour deux raisons prin-
cipales. D'une part, les effets dedemandeentraînent que la tailleef-
ficace croît avecle potentiellementnombre d'individus par concerns
l'innovation (la prvalence future de la maladie). En particulier, dans
lecas de maladies rares,le l'intgritstatistique (erreurs derespect de
typeI 5%) peut êtreet II infrieures un seuilarbitraire, par exemple
en contradiction avec l'efficacit sociale, qui recommande de conduire
des essais de plus faible taille.

La documentation Française : "Rgles d'valuation de nouvelset ologechnmdiies / selacY-erreiPofGes ve C ;rdfa.nal" larp udt iangmiomarss

D'autre part, les effets d'offre d'information(les conditions sous
lesquelles les patients acceptent de participer unessai clinique) peu-
vent galement influencer fortement la taille socialementefficaced'un
essai. En particulier, lorsque les traitements alternatifs sont rares ou
inefficaces, ou lorsque l'incertitude sur les effets d'un nouveau traite-
ment est relativement faible, l'efficacit sociale recommande de con-
duire des essais de taille plus grande.
Ensuite, on peut montrer que la prise en charge des dpenses de
mdicaments (partielle ou totale) par une assurance entraînelespa-
tients et les producteurs souhaiter une augmentation de lataille des
essais relatifs des mdicaments moins chers. En effet,l'efficacit so-
ciale d'un nouveau mdicament peut rsulter d'une amlioration des
effets sur la sant, oud'une rduction des coûts de production; la prise
en charge des dpenses par uneassurance publique ou privedtermine
la rpartition du surplus, et conduit ainsi les diffrents groupes (pa-
tients, producteurs, tiers-payant) avoir des objectifs diffrents de
l'objectif social.
Danslecas particulier mdicaments de gnriquesl,etiers-payant
souhaiteraits'entenir une procdure d'adoption simple(ensup-
posant quel'effet même queest le du mdicament original),alors celui
quelespatients ou les producteurs, n'internalisant pas totalementles
gains d'efficacit dus unerduction descoûts de production, peu-
vent au contraire exiger quelegnrique fasse nouveau preuve de
son efficacit.
En outre, la prise en compte du fait que la production d'informa-
tion, comme la production ultrieure,le mdicament,cas chant, du
est essentiellement prive, met en videncetrois aspects essentiels : la
structuredumarch(ledegrdeconcurrence) ;lersglementationsdes
prix; la socialisation des dpenses de mdicaments, quisolvabilise la
demande. Chacun de ces lmentsinflue sur la quantit d'information
relative unbienproduite parleproducteur de ce bien, et condi-
tionne galement la rechercheentreprise, la fois en termes de type
d'innovation (conduisant ou non unebaisse des coûts), et de quantit
d'innovation (nombre de nouveaux mdicaments en dveloppement).
Enfin,ilapparaît queleproducteur ayant toujours la possibilit de
ne pas produire un mdicament oud'entreprendre un essai alors même
que ces productions seraient socialement efficaces,ilexiste un biais en
faveur des innovations amliorant la sant, au dtriment d'innovations
rduisantlecoût de production.

La documentation Française : "Rgles d'valuation de nouveldimleca/ s erPit senhcegolo seilan.du pral gn"rdfaofGes ve-Yre tairassimmoC ;

AGREEMENT R U L E S F O R N E W D R U G S
H E A L T H E X P E N D I T U R E S I N C R E A S E

Pierre-Yves Geoffard+

July 5, 1998

A b s t r a c t

A N D

*

This paper examines the agreement process fornewdrugs (agree-
ment rules, and clinical trials) from an economicDoint Tof view. h e
information necessary for the drug to be approvedisproduced during
a clinical trial. We investigate the market for such information, and
perform an efficiency analysis of given statistical rules that determine
the traditional design of actual trials;weshow that these rules induce
strong distorsions, bothexpost(what drugs are approved), andex
ante(what kind of research is undertaken).
The information produced during a clinical trial is a public good,
most often produced by private pharmaceutical firms. The quality of
this public good is directly linked to the sizeof summarizedthe trial,
by the number of individuals includedinthe trial, who are all willing
participants.
The formal analysis shows that statistical recommandations dif-
fer from the (socially efficient) equilibrium size for two main reasons.

La documentation Française : "Rgles d'valuation de nouvelhnec teslan.du p"ofGerdfa C ;miomrass taing larologies mdicale s /iPreerY-ev s

Firstly, the efficientdemand thefor information is increasing with
number of individuals who may benefit from the innovation (the fu-
ture prevalence).Inparticuliar,in rarethe case of diseases, statistical
integrity (typeIand typeII threshold, e.g. arbitraryerrors below an
5 %), may be at odds with socialefficiency,which would recommand
smaller trials.
Secondly,supplyeffects (the sup- under conditions patients which
ply toinformation, i.e., agree participateina clinical trial) may also
strongly influence the sociallyefficientsize of the trial.Inparticuliar,
when alternative treatment opportunities are rare or poorly efficient,
or when the uncertainty on anewtreatmentisrelatively small, social
efficiency recommands larger trial sizes.
Another important economic aspect of clinical trials is cost shar-
ing, by an insurance company or a public program, of marketed drugs.
Cost-sharinginducesbothpatientsanddrugproducerstofavoran
increasein unexpensive drugs, and smaller sizes for cost-trial sizes for
increasing treatments. Socialefficiency result of new drug is theof a
an increasein efficiency(a better health outcome) a a reduction n d / o r
in determinesproduction costs. Cost-sharinghow changethe surplus
is distributed among the different groups, and results in differing ob-
jectives for patients, producers, insurance, and society as a whole.
In the specific case of generic drugs, the insurance firms wish t o
favor a simple adoption rule and a small (or even no) trial, though
patients and producers may demand that the generic drug prove its
ownefficiency,since they do not fully internalize the cost aspects of
efficiency gains.
In production showsaddition, the positive analysis of information
that, since both information and drug productions are essentially pri-
vate, three elements are determinant : market structure (degree of
competitiveness); price regulations; cost-sharing or socialization of the
drug consumption.Allthese elements impact the quality of the infor-
mation demanded by the producer of the good. They also determine
R&D efforts by the firm, bothinvolume andindirection, with a
biais towards cost-increasing, vs. cost-reducing, innovations.
This biais is reinforcedbythe fact that the producer may always
decide to withdraw from the market, evenifthe drug has been ap-
proved on socialefficiencygrounds. As a result, statistical rules, to-
gether with cost-sharing may induce a strong biais towards health-
improving, rather than cost-saving, innovationsinthe drug industry.

La documentation Française : "Rgles d'valuation de nouveles techn-Yres ve/ s erPiidmelacgolo seiai tssraar lgnfardGeofommi ; Cn.la pdu"

Rglesd'valuation

de

nouvelles

Pierre-Yves

29

Geoffard+

juin 1998

technologies

La documentation Française : "Rgles d'valuation de nouvels ieogolhnec tesiPre s /acelmidfardGeofves re-Ygnar ludp al.n ; Commissariat "

*

Rsum

L'tude vise examinerl'efficacit de nou-des critres d'adoption
velles "technologies" mdicales, ainsi quelesdistorsions ventuelles de
ces rgles par rapport des rglessocialementefficaces, la foisex
post(quelles innovations sont adoptes) etex ante(quelles recherches
sont entreprises).
L'analyse considre ainsilesconditions de production efficace d'in-
formation relative unnouveau traitement. Cette information est
unbienpublic, souvent produit parunproducteur pouvant ensuite
accaparer une partie du surplus. La qualit decebien public est
directementlie del'essai. la taille
L'analyse montre que la dtermination statistique de la taille des
essais diffre de la taille socialementefficace prin- raisonspour deux
cipales. D'une part,les taille entraînent que laeffets