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03e PL-7156 Cours Mastère 2007-2008 (EFFICACITE )
23 pages
Français

03e PL-7156 Cours Mastère 2007-2008 (EFFICACITE )

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Description

¾¾¾¾¾¾¾¾¾UNIVERSITE RENE DESCARTESFaculté de Pharmacie – MASTERE 2007-2008ECONOMIE DE LA SANTEL’Evaluation des Technologies L’Evaluation des Technologies Médicales : Les METRIQUESProfesseur Robert LAUNOISREES Réseau d’Evaluation en Economie de la Santé28, rue d’Assas75006 Paris – FranceTel . 01 44 39 16 90 – Fax 01 44 39 16 92E-mail : reesfrance@wanadoo.fr - Web : www.rees-france.comPlaPlann du du CoursCoursLES PREUVESUne médecine fondée sur des preuves…Mais de quelles preuves s’agit il ?Comment passer des modèles expérimentaux à la vraie vie ?LES METRIQUES Le traitement est-il efficace ?Est il utile pour le patient ?Combien ça coûte ?LES CRITERES DE JUGEMENTL’amélioration de la qualité des soinsLe retour sur investissementL’intérêt net de santé publique COMMENT ECLAIRER LA DECISION POLITIQUE ?Master Faculté de Pharmacie Paris V PL-7156/07- Robert Launois 21) LE TRAITEMENTEST-IL EFFICACE ?1¾¾¾¾¾¾¾¾Types de MétriquesLa quantité d’effet que l’on cherche à estimer dépends de la “nature” des variables qui ont été choisies comme “indices d’efficacité”Variables continuesExemples: poids, taille, changement du diamétre tumoralIndices les plus courants : moyenne, médianeVariables dichotomiquesExemples: réponse OUI/NON ; mort / vivantIndices les plus courants : différence absolue de risques, risques relatifs, rapport des côtes,rapport des risques instantannéeVariables de duréeExemples: temps jusqu’a progression, durée ...

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Nombre de lectures 45
Langue Français

Extrait

1
ECONOMIE DE LA SANTE
ECONOMIE DE LA SANTE
L’Evaluation
L’Evaluation
des Technologies
des Technologies
Médicales : Les METRIQUES
Médicales : Les METRIQUES
28, rue d’Assas
75006 Paris – France
Tel . 01 44 39 16 90 – Fax 01 44 39 16 92
E-mail :
reesfrance@wanadoo.fr
- Web :
www.rees-france.com
UNIVERSITE RENE DESCARTES
Faculté de Pharmacie – MASTERE 2007-2008
Professeur Robert LAUNOIS
REES
R
éseau d’
E
valuation en
E
conomie de la
S
anté
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
2
Plan du Cours
Plan du Cours
LES PREUVES
¾
Une médecine fondée sur des preuves…
¾
Mais de quelles preuves s’agit il ?
¾
Comment passer des modèles expérimentaux à la vraie vie ?
LES METRIQUES
¾
Le traitement est-il efficace ?
¾
Est il utile pour le patient ?
¾
Combien ça coûte ?
LES CRITERES DE JUGEMENT
¾
L’amélioration de la qualité des soins
¾
Le retour sur investissement
¾
L’intérêt net de santé publique
COMMENT ECLAIRER LA DECISION POLITIQUE ?
1)
1)
LE TRAITEMENT
LE TRAITEMENT
EST
EST
-IL EFFICACE ?
IL EFFICACE ?
2
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
4
Types de
Types de
Métriques
Métriques
La quantité d’effet que l’on cherche à estimer dépends de la “nature” des
variables qui ont été choisies comme “indices d’efficacité”
Variables continues
¾
Exemples: poids, taille, changement du diamétre tumoral
¾
Indices les plus courants : moyenne, médiane
Variables dichotomiques
¾
Exemples: réponse OUI/NON ; mort / vivant
¾
Indices les plus courants : différence absolue de risques, risques
relatifs, rapport des côtes,rapport des risques instantannée
Variables de durée
¾
Exemples: temps jusqu’a progression, durée médiane de survie, temps
jusqu’à récidive
¾
Indices les plus courants : survie globale, taux de survie à k ans,
rapport de risques
Variables qualitatives ou catégorielles : nominales, ordinales
ESTIMATION PONCTUELLE
ESTIMATION PONCTUELLE
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
6
Les Critères Binaires
Les Critères Binaires
Les plus utilisés
Fréquence de survenu (risque) d'un événement
¾
dans de groupe contrôle
R
0
¾
dans le groupe traité
R
1
3
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
7
Echelles
Echelles
de Mesure de l’Efficacité
de Mesure de l’Efficacité
Différence de risque
Risque relatif
Rapport des côtes
Différences de Log OR
Nombre de sujets à traiter
Rapport de risques instantanés
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
8
Différence Absolue de Risques (DA)
Différence Absolue de Risques (DA)
DA = R
T
-
R
C
Absence d’effet DA = 0
DA = 0,25 - 0,32 = - 0,07
56 / 176 = 0,32
176
56
Grp C
45 / 180 = 0,25
180
45
Grp T
Risque
Effectif
Evé
M.Cucherat. univ-Lyon 1
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
9
Risque Relatif (RR)
Risque Relatif (RR)
RR = R
T
/ R
C
Réduction Relative de Risque
RRR = 1 – 0,79 = 21 %
RR = 0,25 / 0,32 = 0,79
56 / 176 = 0,32
176
56
Grp C
45 / 180 = 0,25
180
45
Grp T
Risque
Effectif
Evé
M.Cucherat. univ-Lyon 1
4
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
10
Risque Relatif, Interprétation
Risque Relatif, Interprétation
RR < 1 (R
T
< R
C
)
¾
le traitement réduit la fréquence de l'événement
¾
effet bénéfique
RR > 1 (R
T
> R
C
)
¾
le
traitement
augmente
la
fréquence
de
l'événement
¾
effet délétère
RR = 1 (R
T
= R
C
)
¾
le traitement est sans effet
M.Cucherat. univ-Lyon 1
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
11
Rapport des Côtes (
Rapport des Côtes (
Odds
Odds
Ratio)
Ratio)
Ev.
Effectif
Risque
Grp T
45
180
45 / 180 = 0.25
Grp C
56
176
56 / 176 = 0.32
OR = (0.25/(1-0.25) /( 0.32/(1-0.32)) = 0.71
L'odds ratio est une approximation du risque
relatif
(
)
(
)
C
C
T
T
R
R
R
R
OR
−
−
=
1
/
1
/
M.Cucherat. univ-Lyon 1
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
12
Relation entre Risque Relatif et Rapport de Côtes
Relation entre Risque Relatif et Rapport de Côtes
Le rapport des côtes n’est proche du Risque
Relatif que si le risque de base est faible (< 0,4)
1.0
0.0
0.2
0.4
0.6
0.8
0.00
0.25
0.50
0.75
1.00
Risque de base dans le groupe contrôle
Odds-ratio
RR=0.8
M.Cucherat. univ-Lyon 1
5
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
13
Nombre
Nombre
de Sujet à Traiter NST
de Sujet à Traiter NST
NST = Nombre de sujet à traiter pour éviter
UN événement
NST = 1 / DA
1 / 0.07 = 14
Intérêts
¾
signification «clinique»
Limites
¾
personnalise trop le bénéfice
¾
calcul de l’intervalle de confiance délicat
M.Cucherat. univ-Lyon 1
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
14
NST : Erreurs d’Interprétation
NST : Erreurs d’Interprétation
14
sujets
à
traiter
pour
éviter
1
événement
≠
sur 14 patients un seul bénéficie du
traitement
NST = Nombre moyen
¾
tous les patients bénéficient un peu du
traitement
¾
en moyenne cela équivaut à un événement
évité pour N patients traiter
M.Cucherat. univ-Lyon 1
THEOREME CENTRAL LIMITE
THEOREME CENTRAL LIMITE
6
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
16
Population Versus
Population Versus
Echantillon
Echantillon
Population
—
la totalité du groupe sur lequel
on souhaite disposer d’informations
¾
Par exemple : les chiffres de la pression artérielle
de tous les étudiants agés de 20 ans en France
Echantillon
—
la fraction de la population sur
laquelle les information ont été colligées et
partir de laquelle nous en déduisons les
caractéristiques de la population toute entiére.
¾
Par exemple: un échantillon N=5 étudiants agés
de 20 ans en France
La moyenne de l’échantillon
X
n’est pas la
moyenne de la population
μ
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
17
Un
paramètre
est
une
valeur numérique qui
résume les valeurs
d’une caractéristique de
la population
¾
un paramètre est une
donnée fixe
,
m
a
i
s
e
n
pratique nous ignorons quelle est sa valeur
¾
Exemple:
La moyenne dans la population
La proportion dans la population
Population Versus
Population Versus
Echantillon
Echantillon
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
18
Population Versus
Population Versus
Echantillon
Echantillon
Un
nombre indice
(ou une “statistique”) est la
valeur numérique qui résume les valeurs
d’une
caractéristique
des données
d’un échantillon
¾
Un nombre indice est toujours le résultat d’un calcul
¾
Très souvent le nombre indice est utilisée pour estimer la
valeur
inconnue
d’un
paramètre
d’ou
le
nom
d’estimateur
qui est souvent utilisé pour le qualifier
¾
Exemple:
La moyenne de l’échantillon
La proportion dans l’échantillon
7
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
19
Population Versus
Population Versus
Echantillon
Echantillon
On ne connait pas
μ
mais on aimerait la connaitre
On extrait un échantillon de la population
On calcule la moyenne de l’échantillon
X
Quelle est la proximité de
X
par rapport à
μ
?
L’analyse
statistique quantifie l’importance de
l’écart entre
X et
μ (Variance de l’estimateur)
L’inférence statistique
désigne la démarche qui
permet de tirer des conclusions au niveau de la
population toute en entiére à partir des données
observées de l’échantillon.
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
20
Moyenne et Variance
Moyenne et Variance
Sur l’échantillon :
¾
X : moyenne empirique
X =
¾
n : taille de l’échantillon
¾
s² : variance empirique
s² =
Sur la population totale :
¾
: moyenne
=
¾
N : taille de la population
¾
σ
² : variance
σ
²
=
∑
=
N
i
X
N
1
1
)²
(
1
1
μ
−
∑
=
N
i
X
N
∑
=
n
i
i
X
n
1
1
)²
(
1
1
1
X
X
n
n
i
i
−
−
∑
=
μ
μ
La moyenne d’un nombre infini de moyennes
d’échantillons est égale à la moyenne de la
population
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
21
Ce sont des calculs menés sur les données receuillies
d’ou leur nom.
La variance empirique de l’échantillon (
s
2
). est
la somme
du carré des écarts par rapport à la moyenne de
l’échantillon divisé par le degré de liberté: SCE/ddl
L’écart-type empirique de l’échantillon (
s
ou
ET
) est égal
à la racine carré de la variance
s
2
1
n
)
X
(X
s
n
1
i
2
i
2
−
−
=
∑
=
1
n
)
X
(X
s
n
1
i
2
i
−
−
=
∑
=
Estimation Empirique de la Variabilité
Estimation Empirique de la Variabilité
8
PL-7156/07- Robert Launois
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22
Pourquoi diviser
Pourquoi diviser
par
par
n–1
au lieu de
au lieu de
n
?
En réalité on souhaiterait utiliser
μ
plutôt
que X
dans la formule permettant de
calculer
s
2
Puisque μ n’est pas connue, on utilise X
Mais en général, (X
i
–
X
)
2
est plus petit que
(X
i
-
μ
)
2
¾
Pour compenser, on divise par un nombre
moins élevé:
n–1
au lieu de
n
1
n
)
X
(X
s
−
−
=
∑
2
2
i
PL-7156/07- Robert Launois
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23
n–1
n–1
est appelé le
degré de liberté de la
variance empirique
Pourquoi?
¾
La somme des écarts par rapport à la
moyenne est nulle
¾
L’écart calculé en dernier est facile à trouver
une fois que l’on connait les
n–1 précédents
¾
Il n’y a que
n–1
écarts au carré qui puissent
varier librement
Le terme
degré de liberté
est d’un emploi
courant dans d’autres domaines statistiques
Il n’est pas toujours égale à
n–1
,
m
a
i
s
i
c
i
c’est le cas
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
24
Pour
Pour
lesVariables
lesVariables
Qui
Qui
Suivent une Loi Normale
Suivent une Loi Normale
…
x
s
68%
68% des observations
individuelles se situent
± 1 écart type de la
moyenne des observations
9
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
25
Pour les Variables Qui
Pour les Variables Qui
Suivent une Loi Normale
Suivent une Loi Normale
…
95% des observations
individuelles se situent
± 1.96 écart type de la
moyenne
des observations
x
1.96s
95%
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
26
Cette loi
fait
référence à la forme que
prendrait la distribution des moyennes
d’un
nombre important d’échantillons
de même
taille
qui pourraient être tirées d’une même
population si l’opération était renouvellée à
l’identique de nombreuses fois et si
à
chaque fois on calculait la moyenne des
échantillons prélevés.
Loi
Loi
de Distribution des
de Distribution des
Moyennes Empiriques
Moyennes Empiriques
d’un
d’un
Nombre Infini d’Echantillons
Nombre Infini d’Echantillons
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
27
Distribution
Distribution
d’Echantillonnage
d’Echantillonnage
Dans
la
mesure
ou
on
extrait
des
échantillons différents
ayant à chaque fois
la
même taille n
d’une même population, la
moyenne de chacun d’entre eux
sera à
chaque fois différente. La distribution de ces
moyennes
est
appellée
la
distribution
d’échantillonnage de la moyenne.
Dans la distribution d’échantillonnage l’unité de
base n’est plus l’individu mais la moyenne
Il reste à trouver
à quelle loi de probabilité
cette distribution obéit
X
10
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
28
Les statisticiens mathématiciens ont réussi à
démontrer quelle pouvait être la
forme de la loi de
distribution d’échantillonnage
sans avoir à répéter
l’opération de multiples fois en choisissant un
nouvel échantillon à chaque fois.
La distribution d’échantillonnage d’une statistique
calculée sur un échantillon
suit souvent une loi
normale.
¾
C’est vrai pour les moyennes et les proportions ou les
ratio d’un échantillon
¾
C’est vrai pour les différences entre les moyennes et les
différences entre les taux ou les proportions de deux
échantillons
Un
Un
Résultat Etonnant
Résultat Etonnant
: le
: le
Théorème
Théorème
Central
Central
Limite
Limite
PL-7156/07- Robert Launois
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29
La Grande Idée
La Grande Idée
De par le théorème central limite,
la distribution des “statistiques”
calculées
dans
les
différents
échantillons
converge vers une
loi normale et ce, quelque soit la
distribution
de
la
population
parente, lorsque n est grand.
x
y1
0
2
4
6
8
1
0
1
2
0.0
0.05
0.10
0.15
0.20
0.25
2.0
2.5
3.0
3.5
4.0
05
10
15
sam ps
n = 25
2.0
2.5
3.0
3.5
4.0
05
10
15
20
25
sam ps
n = 50
2.0
2.5
3.0
3.5
4.0
0
1
0
2
0
3
0
sam ps
n = 100
2.0
2.5
3.0
3.5
4.0
05
10
15
20
sam ps
n = 500
Moyenne = 3
se = 2.45
PL-7156/07- Robert Launois
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30
Erreur
Erreur
Standard de la
Standard de la
Moyenne
Moyenne
L’erreur standart
de la moyenne (ETM)
est une
mesure de la précision de la moyenne de
l’échantillon pour estimer la moyenne de la
population
ESM =
n
s
Ex:Taille de l’échantillon
n = 100
Moyenne de l’échantillon
X = 123.4 mm Hg
Ecart-type de l’échantillon
s = 14.0 mm Hg
ESM =
mmHg
1.4
100
14
=
11
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
31
La
La
Régle du
Régle du
68
68
-95
95
-99.7 de
99.7 de
N(
N(
μ
,
σ
²)
Si la Distribution d’une “statistique” des échantillons
obéit à une Loi Normale X ~ N(
μ
,
σ
²) :
68% des observations s’éloignent de la moyenne
de moins d’ une erreur–standard
95% des observations se situent à
1,96 erreurs–
standards de la moyenne
99.7% des observations se situent à
2,576
erreurs–standards de la moyenne
Ces
estimations
appliquées
à
‘des
données
réelles’, ne sont que des approximations!
±
±
PL-7156/07- Robert Launois
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32
95% des valeurs prises
par la distribution de la
moyenne
des
différents
échantillons
seront
situées à
moins de 1.96 erreurs standards
de la
moyenne vraie
μ
.
ce qui donne les limites de l’IC
μ
X
X
Du Théorème Central Limite...
Du Théorème Central Limite...
PL-7156/07- Robert Launois
Master Faculté de Pharmacie Paris V
33
L’inverse est également vrai: Si 95% des valeurs
possibles de
se situent
à moins
de 1.96 erreurs
standards de la moyenne de la population, alors
dans 95% des cas, μ
ne sera jamais à plus de
1.96
erreurs standard des valeurs possibles de
μ
...à la
...à la
Détermination
Détermination
de
de
l’Intervalle
l’Intervalle
de
de
Confiance
Confiance
k
X
X
X
X
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