L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire, évaluation du service rendu à la collectivité - Document long "L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire, évaluation du Service Rendu à la Collectivité"

Has

Description

Mis en ligne le 30 janv. 2012 L’évaluation avait pour objectif de :répondre aux interrogations de la Commission de la transparence portant sur l’amélioration de la taille adulte, la tolérance à long terme et sur le caractère pathologique de la petite taille ;de documenter les dimensions du Service Rendu à la Collectivité (SeRC).Elle vise à éclairer en premier lieu la décision publique. Elle contient également des données scientifiques nécessaires à l’élaboration de documents destinés au prescripteur. Mis en ligne le 30 janv. 2012

Sujets

• Économie de la santé
• Pédiatrie
• Éthique
• Maladie génétique
• RARE

Informations

• Publié par: haute-autorite-sante-maladies-urologiques
• Publié le: 01 décembre 2011
• Nombre de lectures: 25
• Licence : En savoir +
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• Langue: Français
• Poids de l'ouvrage: 3 Mo

Extrait

L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire :
évaluation du Sevice Rendu à la Collectivité















EVALUATION DES TECHNOLOGIES DE SANTE

L’hormone de croissance
chez l’enfant non déficitaire

Evaluation du Service Rendu à la Collectivité




DOCUMENT LONG

décembre 2011




[Version du document non soumis à relecture orthographique et typographique]







HAS / SEM & SEESP / décembre 2011
1 L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire :
évaluation du Sevice Rendu à la Collectivité
















Le rapport d’évaluation ainsi que le texte court sont téléchargeables sur
www.has-sante.fr

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Ce document a été validé par le Collège de la Haute Autorité de Santé en décembre 2011.
© Haute Autorité de Santé – 2011
HAS / SEM & SEESP / décembre 2011
2 L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire :
évaluation du Sevice Rendu à la Collectivité
Sommaire

Tableaux ...............................................................................................................................................................9
Figures...................................10
L’équipe.................................12
Collèges, sociétés, associations et institutions sollicitées....................................................................................12
Comité d’organisation............13
Groupe de travail...................14
Groupe de lecture..................14
Remerciements......................15

1. Méthode de travail.........................................................................................................16
1.1. Méthode d’évaluation .................................................................................................................................16
1.1.1. Choix du thème de travail.................................................................................................................16
1.1.2. Cadrage du sujet ..............................................................................................................................16
1.1.3. Comité d’organisation.......................................................................................................................17
1.1.4. Travail interne à la HAS....................................................................................................................17
1.1.5. Groupe de travail18
1.1.6. Groupe de lecture.............................................................................................................................18
1.1.7. Version finale du rapport d’évaluation ..............................................................................................18
1.1.8. Validation par le Collège de la HAS .................................................................................................18
1.1.9. Diffusion............................................................................................................................................18
1.2. Déroulement des travaux ...........................................................................................................................19
1.3. Gestion des conflits d’intérêt ......................................................................................................................20
1.4. Recherche documentaire24
1.4.1. Source d’informations24
1.4.2. Stratégie de recherche .....................................................................................................................24
2. Argumentaire.................................................................................................................25

2.1. Introduction..................25

2.2. Eléments de contexte..27
2.2.1. Description de la problématique sous jacente..................................................................................27
2.2.1.1. Définition du retard de croissance statural ...............................................................................27
2.2.1.2. Principales causes du retard de croissance.............................................................................29
2.2.1.3. Taille adulte en l’absence de prise en charge ..........................................................................30
2.2.1.4. Prise en charge médicale du retard de croissance ..................................................................30
2.2.2. Traitement par hormone de croissance biosynthétique ...................................................................30
2.2.2.1. Rôle de l’hormone de croissance humaine ..............................................................................30
2.2.2.2. Historique des traitements par hormone de croissance ...........................................................31
2.2.2.3. Spécialités commercialisées, indications, modalités de prescription et de suivi en France ....32
2.2.2.4. Conditions de prise en charge par l’Assurance Maladie ..........................................................37

2.3. Champ et méthodologie de l’évaluation .....................................................................................................41
2.3.1. Demande initiale ...............................................................................................................................41
2.3.2. Comité d’organisation et questions retenues ...................................................................................42
2.3.3. Service rendu à la collectivité (SeRC) ..............................................................................................43
2.3.4. Elargissement du champ de l’évaluation..........................................................................................44
2.3.5. Méta-analyse.....44
2.3.6. Méthodologie d’évaluation économique ...........................................................................................48

2.4. Evaluation, cadre commun.........................................................................................................................54
2.4.1. Introduction........54
2.4.2. La petite taille : une pathologie ?......................................................................................................54
2.4.3. Petite taille et affections médicales ..................................................................................................61
2.4.4. La petite taille, quelle place de la prise en charge médicale ?.........................................................62
2.4.5. L’éclairage des éthiciens ..................................................................................................................69
HAS / Service Evaluation des Médicaments et Service Evaluation Economique et Santé Publique/ décembre 2011

3 L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire :
évaluation du Sevice Rendu à la Collectivité
2.4.6. Une évaluation rendue complexe .....................................................................................................78
2.4.7. Tolérance et impacts des traitements...............................................................................................87
2.4.8. Aspects économiques et équité........................................................................................................98
2.4.9. Conclusion ........................................................................................................................................103

2.5. Enfants nés petits pour l’âge gestationnel .................................................................................................106
2.5.1. Histoire naturelle et données épidémiologiques...............................................................................106
2.5.2. Aspects psychologiques et qualité de vie.........................................................................................108
2.5.3. Recommandations internationales et conférences de consensus ...................................................109
2.5.4. Efficacité des traitements..................................................................................................................110
2.5.4.1. Bénéfices sur la croissance e