Trophos démarre une étude pivot

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Extrait

Trophos démarre une étude pivot
Extrait du ASBL André contre la S.L.A
http://www.andrecontrelasla.be
Trophos démarre une étude
pivot
- La recherche S.L.A -
Date de mise en ligne : lundi 7 dcembre 2009
ASBL André contre la S.L.A
Copyright © ASBL André contre la S.L.A Page 1/4Trophos démarre une étude pivot
Trophos démarre une étude pivot defficacité de lolesoxime dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (Maladie de
Lou Gehrig)
Les médecins traitants et les patients pourront suivre létude grâce à la création dun site internet dédié au projet
MitoTarget
Marseille, 5 Mai 2009 - Trophos SA, société pharmaceutique française au stade du développement clinique qui
développe des thérapeutiques innovantes pour des besoins médicaux non satisfaits en neurologie et cardiologie,
annonce aujourdhui le lancement dune étude pivot defficacité de lolesoxime dans la Sclérose Latérale
Amyotrophique (SLA). Cette étude fait partie du projet MitoTarget soutenu par lEurope (voir ci-dessous). Le
protocole de lessai a bénéficié dune procédure de demande davis auprès de lEMEA. Les résultats defficacité sont
attendus pour la mi-2011.
Olesoxime (TRO19622) est le principal candidat médicament issu de la nouvelle classe de molécules brevetées
doximes du cholestérol de Trophos, modulateurs du pore de la mitochondrie. Les études précliniques ont montré
que ces molécules favorisent la fonction et la survie des neurones et dautres modèles cellulaires placés en
conditions de stress pathologique, par leurs interactions sur le pore de transition membranaire de la mitochondrie
(mPTP). Elles ont aussi montré une activité de lolesoxime dans le modèle SOD1 de SLA (Bordet et al., JPET
322:709-720, 2007).
Olesoxime a terminé avec succès ses études cliniques de Phase 1 sur des volontaires sains et de phase 1b sur des
patients atteints de SLA. Ces essais cliniques ont démontré que le produit est bien toléré, et a un excellent profil en
termes de tolérance et de sécurité. Ils ont aussi montré que ladministration dune dose orale quotidienne permet
datteindre un niveau dexposition souhaité sur la base des modèles précliniques. Les études dinteraction de
médicament avec le riluzole, seul traitement existant dans la SLA, nont montré aucun impact ni interaction du
TRO19622 sur la pharmacocinétique du riluzole.
« Nous avons besoin de traitements qui puissent prolonger la survie et idéalement améliorer les fonctions des
patients SLA » a déclaré le docteur Vincent Meininger, Professeur de Neurologie à lHôpital de la Pitié Salpêtrière à
Paris, investigateur principal de lessai. « Olesoxime sannonce très prometteur et nous attendons des résultats de
cette étude, quils confirment son potentiel et quils apportent un nouvel espoir pour les patients SLA. »
« Le lancement de cette importante étude clinique représente une avancée majeure dans le développement de
lolesoxime » a ajouté le docteur Jean-Louis Abitbol, directeur médical de Trophos. « La SLA ou maladie de Lou
Gehrig est une maladie dévastatrice qui se révèle, dans 80 pour cent des cas, fatale dans les 5 années qui suivent
son diagnostic. Il y a donc un besoin urgent de nouveaux traitements prolongeant la survie, en sus du riluzole, et
améliorant les fonctions musculaires et respiratoires des patients. Olesoxime pourrait être un nouveau médicament
précieux pour la communauté SLA. Nous sommes heureux de pouvoir collaborer avec des cliniciens européens de
premier plan à la mise en oeuvre de cet essai thérapeutique, dans le cadre de notre projet MitoTarget, soutenu par le
7e programme cadre de la Commission Européenne.
Conception et critères dévaluation de lessai Létude sera réalisée en groupes parallèles sur 18 mois, randomisée,
en double aveugle versus placebo évaluant la tolérance ainsi que lefficacité de lolesoxime chez des patients
diagnostiqués SLA, depuis 6 à 36 mois, et traités par riluzole. Olesoxime sera administré par voie orale en une dose
unique quotidienne de 330 mg. Tous les patients recevront en complément une dose de 50 mg de riluzole deux fois
par jour. Cet essai inclura environ 500 patients recrutés dans 15 centres en France, Allemagne, Grande-Bretagne,
Belgique, Pays-Bas et Espagne.
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Le critère principal dévaluation de létude sera la survie à 18 mois. Les critères secondaires dévaluation incluront
lévaluation sur léchelle ALS-FRS R de lévolution de la pathologie, le temps de ventilation assistée, la capacité
vitale lente (mesure de la fonction respiratoire), lévaluation de la force musculaire par testing manuel et lévaluation
de la qualité de vie. Pendant toute la durée de létude, un conseil de surveillance indépendant sassurera de la
tolérance et de la sécurité demploi du produit.
Létude est pilotée par Trophos et exécutée par un consortium dinvestigateurs ayant une grande expérience des
essais cliniques multicentriques sur la SLA.
« Cette étude est une étape décisive venant conforter le travail de Trophos sur le mécanisme daction de la
mitochondrie, sur la modulation de la dysfonction mitochondriale et le relargage des facteurs apoptotiques » a
déclaré Damian Marron, Président du Directoire de Trophos. « Trophos a identifié lolesoxime sur la plateforme de
criblage sur neurones primaires quelle a développée. Olesoxime est aussi testé dans dautres indications dans des
essais de phase 2 en cours et à venir. »
MitoTarget Létude clinique de lolesoxime fait partie de MitoTarget, projet collaboratif de 3 ans. La Commission
Européenne a attribué 6 millions deuros de subventions à ce projet qui sera exécuté par un consortium mené par
Trophos. MitoTarget fait partie du 7e programme-cadre de la Commission Européenne pour des Actions de
Recherche, Développements Technologiques et de Démonstration. A linstar de lessai clinique, MitoTarget a pour
objectif dacquérir une plus grande compréhension du rôle de la dysfonction de la mitochondrie et dévaluer le
potentiel thérapeutique de la nouvelle classe de composés de Trophos, modulateurs du pore de la mitochondrie,
dans les maladies neurodégénératives (voir communiqué du 18 décembre 2008).
Informations destinées aux médecins traitants et patients Un site internet dédié au projet MitoTarget sera très
prochainement ouvert ; son lien daccès figurera sur le site internet de Trophos. Une rubrique y sera créée à
destination des médecins traitants et des patients pour leur permettre didentifier les centres les plus proches
participant à cette étude. Par ailleurs, des informations sur cette étude seront aussi diffusées sur les sites internet
dun grand nombre de centres ou par dautres moyens.
Désignation de médicament orphelin Olesoxime a obtenu deux désignations, lune de lUS Food & Drug
Administration comme Médicament Orphelin et lautre de la Commission Européenne comme "produit médical
orphelin" pour le traitement des deux pathologies, SLA et AS (Amyotrophie Spinale).
A propos de la SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique) SLA, plus communément appelée maladie de Lou Gehrig
aux Etats-Unis, est une maladie neurologique progressive et fatale, qui selon les estimations, affecte plus de 100 000
personnes dans le monde entier. Il nexiste aucun remède pour la SLA. Le seul médicament approuvé est le riluzole
(Sanofi-Aventis), dont il a été démontré quil favorisait la survie de 2 à 3 mois chez les patients atteints de cette
pathologie.
Pour plus dinformations sur la SLA, consulter le site www.alsa.org.
A propos de Trophos Trophos est une société pharmaceutique au stade clinique, qui développe des thérapeutiques
innovantes dans des indications pour lesquelles il nexiste pas de traitements efficaces, telles quen neurologie et
cardiologie. La société détient une plateforme originale de composés chimiques brevetés doximes du cholestérol
générant des candidats médicaments, dont le principal, olesoxime (TRO19622), est en essais cliniques de Phase 2
et le deuxième, TRO40303, est prévu dentrer en développement clinique en 2009. Les composés de Trophos,
modulateurs du pore de la mitochondrie, augmentent la fonction et la survie des cellules agressées, par la
modulation de la dysfonction mitochondriale, qui interagit sur le pore de transition membranaire de la mitochondrie
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