LES AVANCEES THERAPEUTIQUES DANS LE MEDICAMENT EN 2009

Leem

Description

LES AVANCEES THERAPEUTIQUES
DANS LE MEDICAMENT
EN 2009


Cancérologie

Cancérologie (tumeurs solides)

Cancer bronchique non à petites cellules
IRESSA, Laboratoire AstraZeneca – ASMR IV

Qu'est-ce que le cancer du poumon ?
Le cancer du poumon est dû à la transformation des cellules bronchiques en
cellules cancéreuses.
Il existe deux principaux types de cancer du poumon : le cancer du poumon non à
petites cellules, qui représente 80 à 85 % des cas, et le cancer du poumon à
petites cellules, plus rare mais également plus agressif. Les signes cliniques sont
souvent tardifs (toux persistante, modification de la voix, perte de poids …) et la
découverte du cancer peut se faire de façon fortuite.
Le diagnostic repose sur l'imagerie et la biopsie ; dans certains cas, les cellules
cancéreuses sont porteuses d’une mutation particulière, appelée mutation
activatrice du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR). Les
métastases sont fréquentes et peuvent atteindre notamment les os, le cerveau,
le foie. Le pronostic est sombre dans l'ensemble.

Quelles sont les personnes atteintes ?
L'incidence du cancer du poumon a augmenté régulièrement au cours des 20
dernières années. Il représente la principale cause de décès par cancer chez
l'homme.
Chez la femme, encore beaucoup moins touchée que l'homme, la situation est
préoccupante puisque l'incidence et la mortalité induite progressent rapidement.
Il s'agit d'un cancer grevé d'une forte ...

Sujets

• Maladie de Pompe
• D'une ombre à l'autre
• EMEA
• Cancer (genre)
• Récepteur adrénergique
• Déficits jumeaux

Informations

• Publié par: Vaem
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• Langue: Français

Extrait

  LES A D V A A N N S C   E L E E S     M T E H D E I R C A A P M E E U N TI T  QUES  EN 2009     Cancérologie     ™ Cancérologie (tumeurs solides)     Cancer bronchique non à petites cellules IRESSA, Laboratoire AstraZeneca – ASMR IV   Qu'est-ce que le cancer du poumon ? Le cancer du poumon est dû à la transformation des cellules bronchiques en cellules cancéreuses. Il existe deux principaux types de cancer du poumon : le cancer du poumon non à petites cellules, qui représente 80 à 85 % des cas, et le cancer du poumon à petites cellules, plus rare mais également plus agressif. Les signes cliniques sont souvent tardifs (toux persistante, modification de la voix, perte de poids …) et la découverte du cancer peut se faire de façon fortuite. Le diagnostic repose sur l'imagerie et la biopsie ; dans certains cas, les cellules cancéreuses sont porteuses d’une mutation particulière, appelée mutation activatrice du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR). Les métastases sont fréquentes et peuvent atteindre notamment les os, le cerveau, le foie. Le pronostic est sombre dans l'ensemble.   Queles sont les personnes ateintes ? L'incidence du cancer du poumon a augmenté régulièrement au cours des 20 dernières années. Il représente la principale cause de décès par cancer chez l'homme. Chez la femme, encore beaucoup moins touchée que l'homme, la situation est préoccupante puisque l'incidence et la mortalité induite progressent rapidement. Il s'agit d'un cancer grevé d'une forte mortalité, la survie à 5 ans ne dépassant habituellement pas 10 %. Le facteur de risque principal est le tabac, qui serait responsable d'environ 80 % des cancers du poumon ; il existe aussi des causes environnementales comme par exemple l'exposition à certains toxiques tels que l'arsenic, l'amiante ou les goudrons de houille. Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010  /1 25

  Quels sont les traitements actuels ? Le traitement dépend du stade auquel le cancer est diagnostiqué. Il repose sur la chirurgie, la radiothérapie ou la chimiothérapie, éventuellement associées. La chimiothérapie comporte généralement un sel de platine.   Qu'apporte le nouveau traitement ? IRESSA, géfitinib, est un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase qui agit en bloquant l’activité de cet enzyme, localisé sur certains récepteurs des cellules cancéreuses, dont le récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR). IRESSA ralentit ainsi la croissance et la dissémination des cellules cancéreuses porteuses du récepteur EGFR. Ce nouveau médicament est donc indiqué pour le traitement des patients souffrant d’un cancer bronchique non à petites cellules, avec mutations activatrices de l’EGFR. Il est destiné aux malades porteurs d’un cancer localement avancé ou métastatique.   Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010   25/2

Cancer colorectal métastatique AVASTIN, Laboratoire Roche – ASMR IV   Qu'est-ce que le cancer colorectal ? Toutes les tumeurs malignes localisées au niveau du colon et du rectum sont regroupées sous l'appellation "cancer colorectal". Ce sont des cancers fréquents et graves. Leur manifestation clinique est tardive et peu spécifique ; les symptômes dont se plaignent les malades sont variables, allant du simple ballonnement à une franche détérioration de l'état général. La présence de métastases, notamment dans le foie, n'est pas inhabituelle. Dans la mesure où ce cancer reste longtemps asymptomatique, le dépistage précoce par recherche de sang dans les selles ou examen endoscopique digestif, revêt une importance majeure en terme de pronostic.   Queles sont les personnes ateintes ?  L'incidence du cancer colorectal en France est estimée à environ 36 000 cas par an, avec présence de métastases dans la moitié des cas environ. C'est un cancer qui touche les hommes et les femmes, avec toutefois une légère prédominance masculine. Sa fréquence est très faible avant 50 ans. Certaines personnes ont un risque particulièrement élevé du fait de leur patrimoine génétique.   Quels sont les traitements actuels ? La prise en charge dépend du stade d'évolution du cancer et reposera sur la chirurgie, la radiothérapie et les traitements médicamenteux. En cas de métastases, on propose habituellement des polychimiothérapies associant le 5 fluoro-uracile, l'acide folinique, l'irinotécan, l'oxaliplatine et une thérapie ciblée (anticorps monoclonal).   Qu'apporte le nouveau traitement ? AVASTIN, bevacizumab, est un anticorps monoclonal qui agit en réduisant la vascularisation des tumeurs et en bloquant ainsi la croissance tumorale. Administré en association avec le traitement conventionnel à base de fluoropyrimidine, ce médicament augmente la survie des malades atteints d'un cancer colorectal avec métastases.   Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010   25/3

Cancer colorectal métastatique ERBITUX, Laboratoire Merck Serono – ASMR IV   Qu'est-ce que le cancer colorectal ? Toutes les tumeurs malignes localisées au niveau du colon et du rectum sont regroupées sous l'appellation "cancer colorectal". Ce sont des cancers fréquents et graves. Leur manifestation clinique est tardive et peu spécifique ; les symptômes dont se plaignent les malades sont variables, allant du simple ballonnement à une franche détérioration de l'état général. La présence de métastases, notamment dans le foie, n'est pas inhabituelle. Dans la mesure où ce cancer reste longtemps asymptomatique, le dépistage précoce par recherche de sang dans les selles ou examen endoscopique digestif, revêt une importance majeure en terme de pronostic.   Queles sont les personnes ateintes ?  L'incidence du cancer colorectal en France est estimée à environ 36 000 cas par an avec présence de métastases dans la moitié des cas environ. C'est un cancer qui touche les hommes et les femmes, avec toutefois une légère prédominance masculine. Sa fréquence est très faible avant 50 ans. Certaines personnes ont un risque particulièrement élevé du fait de leur patrimoine génétique.   Quels sont les traitements actuels ? La prise en charge dépend du stade d'évolution du cancer et reposera sur la chirurgie, la radiothérapie et les traitements médicamenteux. En cas de métastases, on propose habituellement des polychimiothérapies associant le 5 fluoro-uracile, l'acide folinique, l'irinotécan, l'oxaliplatine et une thérapie ciblée (anticorps monoclonal).   Qu'apporte le nouveau traitement ? ERBITUX, cetuximab, est un anticorps monoclonal qui agit en inhibant les récepteurs du facteur de croissance épidermique (EGFR) situés sur certaines cellules cancéreuses ; par cette action il bloque la prolifération et la propagation des cellules tumorales. Des cellules porteuses de récepteurs EGFR sont présentes dans plus de trois quarts des cancers colorectaux. ERBITUX est indiqué dans le traitement de ce type de cancers, lorsqu'ils ont atteint un stade métastatique.   Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010   25/4

Tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) GLIVEC, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR III   Qu'est-ce qu'une tumeur stromale gastro-intestinale ? Les tumeurs stromales gastro-intestinales sont des tumeurs rares du tube digestif. Elles sont majoritairement localisées au niveau de l'estomac mais peuvent également toucher l'œsophage, l'intestin ou le rectum. Les symptômes sont variables et dépendent de la taille et de la localisation de la tumeur. Ils sont habituellement peu spécifiques, allant de la simple gêne abdominale à l'hémorragie digestive. L'évolution de ces tumeurs est difficile à prévoir ; leur pronostic est surtout lié au risque de récidive après ablation chirurgicale et au risque de diffusion métastatique. Le diagnostic repose sur l'analyse histologique de la tumeur : dans 90 % des cas on retrouve un marqueur spécifique, appelé protéine KIT (récepteur à activité tyrosine kinase).   Queles sont les personnes ateintes ?  Le GIST est une maladie rare avec moins de 1 000 nouveaux cas par an en France. Il affecte principalement les adultes à partir de 40 ans.   Quels sont les traitements actuels ? Le traitement des GIST est avant tout chirurgical : il consiste, dans le meilleur des cas, en une ablation complète de la tumeur. Cependant, après exérèse, plus d'un malade sur deux rechute dans les 2 années suivant l'acte chirurgical.   Qu'apporte le nouveau traitement ? GLIVEC, mésilate d'imatinib, est un médicament inhibiteur de la protéine tyrosine kinase qui agit en bloquant la prolifération de certaines lignées de cellules tumorales. Il apporte un bénéfice aux malades porteurs d'un GIST, présentant un risque significatif de rechute après traitement chirurgical de la tumeur.   Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010   25/5

  Hématologie     Syndromes myélodysplasiques (SMD) Leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC)  Leucémie aiguë myéloblastique (LAM)  VIDAZA, Laboratoire Celgene – ASMR II   Que sont les "SMD", les "LMMC" et les "LAM" ? Les syndromes myélodysplasiques sont des états "pré-leucémiques" résultant d'anomalies des cellules souches de la moelle osseuse dont le dysfonctionnement entraîne des défauts de maturation des cellules sanguines pouvant porter sur différentes lignées. Ces syndromes se manifestent de diverses façons, suivant les types de lignées de cellules sanguines atteintes ; les malades pourront ainsi souffrir d'anémie en cas de diminution des globules rouges, d'hémorragies en cas de diminution des plaquettes ou d'infections à répétition en cas de diminution des globules blancs. Le risque d'évolution vers une leucémie aiguë myéloblastique est important et explique le sombre pronostic attaché à ces syndromes. Les leucémies myélomonocytaires chroniques se caractérisent quant à elles par la production d'un nombre anormalement élevé de monocytes dans le sang ; ce sont des syndromes myéloprolifératifs dont le risque de transformation en leucémie aiguë est également notable.   Queles sont les personnes ateintes ?  Ces syndromes hématologiques atteignent préférentiellement les personnes âgées de 60 ans et plus ; leur fréquence augmente avec l'âge. Dans la plupart des cas, il n'existe pas de facteurs de survenue connus ; pour certains malades, une administration antérieure de certains médicaments cytotoxiques (chimiothérapie anticancéreuse) ou une exposition professionnelle à des agents tels que le benzène ou les solvants organiques peuvent être identifiées comme facteurs de risque. Enfin, ces syndromes peuvent émailler le cours de certaines maladies génétiques (trisomie 21, anémie de Fanconi,…). En France, on estime que plus de 10 000 personnes souffrent d'un syndrome myélodysplasique, dont un tiers environ peuvent être considérées comme à haut risque de décès à court terme.   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010  25/6 

  Quels sont les traitements actuels ? Le seul traitement permettant de guérir la maladie est actuellement la réalisation d'une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. Ce traitement ne peut malheureusement être mis en œuvre que pour un faible nombre de malades. A défaut, une chimiothérapie anticancéreuse intensive peut être proposée si l'état du patient le permet, avec toutefois des résultats modestes.   Qu'apporte le nouveau traitement ? VIDAZA, azacitidine, est un nouveau médicament de type "antimétabolite", analogue de la cytidine. Son objectif est de corriger le défaut de maturation médullaire observé dans les syndromes dysplasiques et de détruire les cellules cancéreuses leucémiques. Ce nouveau produit améliore la prise en charge des malades atteints de syndromes myélodysplasiques, de leucémie myélomonocytaire chronique ou de leucémie aiguë myéloblastique, lorsqu'une greffe de cellules souches ne peut être mise en œuvre.   Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010  25/7 

Myélome multiple VELCADE, Laboratoire Janssen Cilag – ASMR III   Qu'est-ce que le myélome multiple ? Le myélome multiple est une maladie hématologique grave caractérisée par une prolifération au niveau de la moelle osseuse, de plasmocytes spécifiques. Il se manifeste de façon variable, avec souvent au premier plan, des douleurs osseuses intenses résultant de la destruction osseuse caractéristique de la maladie. Des signes hématologiques, rénaux ou neurologiques peuvent également survenir. Le pronostic est sombre et les patients décèdent généralement dans les 10 ans suivant la découverte de la maladie.   Queles sont les personnes ateintes ? On estime qu'environ 4 500 nouveaux cas de myélome sont diagnostiqués chaque année en France. Il s'agit d'une maladie touchant essentiellement les personnes âgées, avec une légère prédominance masculine.   Quels sont les traitements actuels ? Les traitements sont de deux types : à visée symptomatique, pour lutter contre la douleur, les conséquences des anomalies sanguines ou l'insuffisance rénale, et à visée antimitotique, pour lutter contre la progression de la maladie. Le traitement antimitotique est basé principalement sur l'utilisation de corticoïdes, d'agents alkylants, d'anthracyclines et d'immunomodulateurs. Il est également possible de tenter des greffes de moelle, chez les sujets les plus jeunes. Cependant, malgré l'agressivité des traitements proposés, la rechute reste la règle, le bortézomib peut alors être proposé.   Qu'apporte le nouveau traitement ? VELCADE, bortézomib, est une entité chimique cytotoxique qui agit en inhibant l'activité du protéasome, complexe protéique dont le rôle est majeur dans le déroulement du cycle cellulaire. L'inhibition du protéasome entraîne un arrêt du cycle cellulaire et une apoptose, ce phénomène étant particulièrement sensible au niveau des cellules cancéreuses. VELCADE était auparavant indiqué dans le traitement du myélome multiple, seulement dans les situations d'échec de traitement antérieur. Il a désormais montré son efficacité également en première intention, pour les patients ne pouvant pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse ; il sera alors administré en association avec du melphalan et de la prednisone.   Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr) Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010  25/8 

  Autogreffe de cellules souches hématopoïétiques MOZOBIL, Laboratoire Genzyme – ASMR III   Qu'est-ce qu'une autogreffe de celules souches hématopoïétiques ? Les autogreffes de cellules souches hématopoïétiques sont réalisées chez les malades souffrant d'hémopathies malignes nécessitant la mise en œuvre de traitements anticancéreux intensifs. Ainsi, dans certains cas de lymphomes ou de myélome multiple, le risque élevé de rechute ou l'absence de rémission complète de la maladie, peut conduire le thérapeute à proposer une chimiothérapie à forte dose pour obtenir une efficacité satisfaisante. Cette chimiothérapie intensive, dont l'objectif est de détruire les cellules tumorales, est très toxique pour la moelle osseuse dans son ensemble et a pour conséquence la survenue d'aplasies médullaires qui exposent le malade à des complications infectieuses potentiellement très graves. Pour limiter ces effets toxiques non souhaités, on peut pratiquer des "autogreffes" de cellules souches : les cellules des malades, après avoir été recueillies et conservées, lui seront réinjectées dès que cela s'avèrera nécessaire. Ces autogreffes peuvent être réalisées à partir de prélèvements de moelle osseuse ou de "cytaphérèse" (prélèvement et filtration de sang périphérique pour recueillir des cellules souches hématopoïétiques), après stimulation de la moelle osseuse par facteur de croissance.   Queles sont les personnes ateintes ?  Les personnes susceptibles de bénéficier d'une autogreffe de moelle osseuse sont les malades souffrant d'une hémopathie maligne nécessitant une chimiothérapie anticancéreuse intensive. Plus de 2 500 autogreffes sont réalisées en France chaque année.   Quels sont les traitements actuels ? Les autogreffes sont actuellement pratiquées préférentiellement avec recueil de sang périphérique par cytaphérèse car cette technique est plus facile à mettre en œuvre et plus efficace pour la récupération hématologique que le prélèvement de moelle osseuse. La cytaphérèse est réalisée après stimulation par des facteurs de croissance leucocytaires. Cependant, la collecte peut, dans environ 25 % des cas, s'avérer insuffisante.   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010   25/9

  Qu'apporte le nouveau traitement ? MOZOBIL, plérixafor, est le premier médicament antagoniste du récepteur de chimiokine CXCR4. En bloquant ce récepteur, il permet aux cellules souches d'être libérées par la moelle osseuse pour passer dans le sang. Il accroit de ce fait la quantité de cellules souches hématopoïétiques mobilisables et permet d'obtenir une collecte suffisante pour une autogreffe. Il est utilisé en association avec le G-CSF et apporte un bénéfice aux malades souffrant d'un lymphome ou d'un myélome multiple et nécessitant une autogreffe, dont les cellules souches hématopoïétiques se mobilisent mal.   Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010  10/52

  Hypofibrinogénémie acquise  CLOTTAFACT, Laboratoire LFB-BIOMEDICAMENTS – ASMR IV   Que sont les hypofibrinogénémies acquises ? Les hypofibrinogénémies acquises sont caractérisées par un déficit en fibrinogène, consécutif à la survenue d'un événement médical ; elles sont observées notamment lors des hémorragies aiguës sévères ou en cas d'insuffisance hépatique. Elles viennent compliquer l'évolution des pathologies primitives et aggravent le pronostic des malades.   Queles sont les personnes ateintes ?  Les déficits en fibrinogène acquis sont diagnostiqués le plus souvent dans le contexte d'hémorragies aiguës massives, comme celles qui surviennent occasionnellement après l'accouchement (hémorragies de la délivrance). En France, on estime qu'environ 1 600 femmes par an subissent une hémorragie de la délivrance.   Quels sont les traitements actuels ? La prise en charge des malades repose en premier lieu sur le traitement de la cause de l'hémorragie ; le traitement peut être médical et/ou chirurgical selon les cas. L'apport en fibrinogène devra être envisagé dans un second temps.   Qu'apporte le nouveau traitement ? CLOTTAFACT, est la première spécialité pharmaceutique de fibrinogène humain ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché. Ce nouveau médicament apporte un bénéfice aux malades souffrant d'un déficit acquis en fibrinogène.   Réf : HAS (www.has-sante.fr)   Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010  11/52