Dépôt d’un dossier en vue d’un avis d’efficience - Format de l'avis

De
Mis en ligne le 02 oct. 2013 Soumettre une évaluation médico-économique à la CEESP Dans le cadre de la mise en œuvre du décret du 2 octobre 2012, la HAS met à la disposition des industriels divers documents supports afin de faciliter le dépôt d’un dossier en vue d’un avis d’efficience auprès de la Commission d’évaluation économique et de santé publique (CEESP).Documents téléchargeables :Procédure d’élaboration des avis d’efficience : Document décrivant les principales étapes de réalisation d’un avis d’efficience, de la date de dépôt de dossier jusqu’à la publication.Notice de dépôt : Document présentant les modalités pratiques de dépôt d’un dossier.Rapport de présentation type : Élément constitutif du dossier déposé par le demandeur auprès de la CEESP. Il a pour objectif de présenter de manière synthétique les caractéristiques principales du produit ou de la prestation évaluée, les principaux choix méthodologiques de l’analyse présentée, ainsi que ses principaux résultats.Format de l’avis d’efficience rendu par la CEESP : Document présentant le contenu générique de l’avis d’efficience et de ses annexes.Bordereau de dépôt d'un dossier en vue de son examen par la CEESP : Document à joindre à toute demande.      Pour toute information relative au dépôt des dossiers :avis_efficience@has-sante.fr Mis en ligne le 02 oct. 2013
Publié le : lundi 1 octobre 2012
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AVIS D EFFICIENCE
Format de l’avis d’efficience
Juillet 2013
Commission évaluation économique et de santé publique
   
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Ce document a été validé par la Commission évaluation économique et de santé publique en juillet 2013. © Haute Autorité de santé – 2013
Sommaire
Avis d’efficience - Format de l’avis d’efficience
Abréviations........................................................................................................................................................4 
Introduction........................................................................................................................................5 
1. Structure générale d un avis d efficience.............................................................................6 ’ ’ 1.1 Éléments expertisés et documents de référence ............................................................................6 1.2  .........................................................................................................................6Principes généraux 
2. 2.1 2.2 2.3 2.4 2.5 
3. 3.1 3.2 3.3 3.4 3.5 
4. 4.1 4.2 4.3 4.4 4.5 4.6 4.7 4.8 
5. 5.1 5.2 5.3 
Avis de la Commission Evaluation Economique et de Santé Publique ............................7 Objectif et contexte de l’étude soumise à la CEESP ......................................................................7 Conclusion de la CEESP en cas de non recevabilité de l’approche évaluative ..............................8 
Conformité de l’étude médico-économique aux recommandations méthodologiques de la HAS ................................................................................................................................................ 9 Conclusion de la CEESP sur l’efficience ......................................................................................10 Données complémentaires ...........................................................................................................12 
Annexe 1 - Contexte de la demande ...................................................................................14 Objet de la demande ....................................................................................................................14 Produit et indication concernés par la demande ...........................................................................14 Historique d’autorisation de mise sur le marché ...........................................................................14 Historique du remboursement.......................................................................................................14 Documents supports de l’analyse critique ....................................................................................14 
Annexe 2 – Analyse critique détaillée de l étude médico-économique...........................15 Principes généraux .......................................................................................................................15 Objectif de l’évaluation économique proposée .............................................................................16 Choix structurants concernant l’évaluation ...................................................................................16 Modélisation..................................................................................................................................16 Mesure et valorisation des états de santé ....................................................................................17 Mesure et valorisation des coûts ..................................................................................................17 Présentation des résultats et analyses de sensibilité....................................................................17 Commentaires généraux (si besoin) .............................................................................................18 
Annexe 3 – Analyse critique détaillée de l impact budgétaire .........................................19 Principes généraux .......................................................................................................................19 Objectif de l’analyse proposée......................................................................................................19 Choix structurants .........................................................................................................................19 
6. Annexe 4 – Synthèse de l analyse critique........................................................................20 
7. Annexe 5 – Echange avec l industriel.................................................................................21 Bibliographie.....................................................................................................................................................22 
 
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Abréviations 
Avis d’efficience - Format de l’avis d’efficience
ASA....... amélioration du service attendu ASMR ... amélioration du service médical rendu CEESP.. Commission d’évaluation économique et de santé publique CEPS .... Comité économique des produits de santé CES....... Collège des économistes de la santé DCI........ dénomination commune internationale HAS....... Haute Autorité de santé QALY .... quality adjusted life year RDCR.... ratio différentiel coût résultat SA ......... service attendu SMR ...... service médical rendu
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Introduction
Avis d’efficience - Format de l’avis d’efficience
L’évaluation de l’efficience des produits de santé par la Haute Autorité de santé est définie par la Loi de financement de la sécurité sociale pour 2012 et par le décret n°2012-1116 du 2 octobre 2012 (article R.161-71-1 du Code de la sécurité sociale). Le document méthodologique « Format de l’avis d’efficience » s’inscrit dans la mise en œuvre de cette nouvelle mission. L’objectif de ce document est de présenter le contenu de l’avis d’efficience et de ses annexes. Il a pour objectif l’homogénéisation des avis, tant sur la forme que sur le conte-nu, en proposant un plan standard des avis d’efficience et en explicitant comment les éléments sont expertisés. D’autres documents seront proposés dans ce cadre : -le document décrivant les étapes d’élaboration des avis ; -la notice de dépôt de dossier d’évaluation économique (pièces nécessaires, modalités de dé-pôt et d’enregistrement, etc.) ; -le document présentant les modalités de rendez-vous précoces. Les règles qui seront retenues devront s’appliquer à l’ensemble des avis d’efficience rendus par la CEESP.
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Avis d’efficience - Format de l’avis d’efficience
’ ’ 1. Structure générale d un avis d efficience
1.1 Éléments expertisés et documents de référence
L’avis d’efficience rendu par la CEESP s’appuie sur une analyse critique détaillée fondée sur la conformité de l’étude soumise par l’industriel aux recommandations méthodologiques référencées par la HAS pour réaliser : -une étude d’efficience : guide méthodologique HAS en vigueur (HAS, 2011) ; - :une analyse d’impact budgétaire (si celle-ci a été réalisée) guide méthodologique du CES (CES, 2008). Le rapport technique de l’étude présentée par l’industriel est systématiquement examiné dans le cadre de l’analyse critique1. Par ailleurs, un échange est organisé autour de questions techniques et d’éventuelles demandes d’analyses complémentaires qui sont envoyées à l’industriel. Cet échange et les éléments de réponse apportés font partie intégrante de l’expertise et sont pris en compte dans l’analyse critique. En revanche, les autres pièces du dossier (cf. document « notice de dépôt »), comme par exem-ple, la littérature complémentaire ou le modèle sous format électronique, ne sont pas analysés de façon systématique. Ils sont examinés ponctuellement en fonction des besoins de chaque dossier.
1.2 Principes généraux
Chaque expertise donne lieu à un avis d’efficience rendu par la CEESP fondé sur l’analyse critique détaillée de l’évaluation proposée par l’industriel. -L’avis d’efficience doit permettre de présenter de façon synthétique, claire et non ambigüe les conclusions de la CEESP. -balétaro noiex srpséeD snaenèrnimae  dntteenuot evitsuahxe ets qémens éls le slreimtnp iuo  de l’avis de la CEESP, qu’ils soient contextuels ou techniques. Aucune réserve n’est faite sans être explicitée dans l’analyse critique détaillée. Le produit est mentionné en dénomination commune internationale (DCI) dans le texte du docu-ment. Le produit est mentionné en nom de marque dans l’en-tête de page. Le contenu de chaque partie est détaillé dans la suite du document.
 1Cependant, lorsque le rapport technique décrit une étude dont le protocole ne permet pas d’évaluer l’efficience, celui-ci n’est pas analysé et aucun échange technique n’est organisé.
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2. Avis de la Commission Evaluation Economique et de Santé Publique 
L’avis de la Commission évaluation économique et de santé publique est rédigé à l’attention du CEPS. L’avis de la CEESP porte sur la recevabilité de l’approche évaluative proposée par l’industriel, la conformité de la méthode d’évaluation aux recommandations de la HAS et sur l’efficience prévisi-ble ou constatée du produit de santé évalué. Le cas échéant, la CEESP conclut son avis par des propositions d’études qui permettraient de dépasser les réserves qu’elle a porté sur l’évaluation expertisée, dans le but d’améliorer (voire de documenter) l’estimation de l’efficience du produit de santé dans son indication. Dans sa forme, il est très synthétique ; il se fonde sur l’analyse critique mais ne la reprend pas. Afin d’aider à la rédaction des futurs avis, des exemples sont proposés pour chaque partie. Ils ont pour objectif d’illustrer les principaux éléments attendus ainsi que le caractère direct de la formula-tion. Ils ne peuvent prétendre à l’exhaustivité.
2.1 Objectif et contexte de l étude soumise à la CEESP
L’avis indique : -la page de garde, avec la mention projet d’avis oula date de l’avis de la CEESP (indiquée sur avis définitif) ; -l’objet de l’étude (analyse de l’efficience avec ou sans analyse d’impact budgétaire par exem-ple) ; -le produit et l’indication concernée par la demande ;  -les comparateurs ; -la revendication de l’industriel (première inscription, renouvellement, extension d’indication, etc.) ; -l’adéquation du dossier au cadre défini par le décret.  
Exemples de formulation pour présenter l objectif de l étude ’ ’ « L’étude analysée évalue l’efficience du produit X dans l’indication Z en compa-raison au traitement Y. Cette évaluation soutient … … une demande de renouvellement d’inscription sur la liste des spécialités rem-boursables aux assurés sociaux et sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités, avec maintien du prix actuel (p=…). … une demande d’inscription sur la liste des spécialités remboursables aux assu-rés sociaux et sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités, pour laquelle l’industriel revendique une ASMR de niveau … par rapport à Y. La demande d’inscription/renouvellement répond aux critères énoncés par le dé-cret. »  
Par ailleurs, lorsque cela est jugé nécessaire par la CEESP, d’autres aspects, considérés comme importants, peuvent être mentionnés afin de préciser le contexte social, éthique ou organisationnel dans lequel s’inscrit la demande. Formellement, ce paragraphe mentionne la nature des éléments de contexte jugés pertinents par la CEESP sans en détailler les enjeux.
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Sans chercher à être exhaustif, la CEESP pourrait souhaiter par exemple souligner dans l’avis, et non pas seulement dans l’annexe sur le contexte de la demande, qu’il s’agit d’un : -médicament orphelin ; -médicament ou dispositif proposé en fin de vie ; -médicament ou dispositif pour lequel il existe un besoin non couvert ; -médicament ou dispositif destiné à une population particulière ; -médicament ou dispositifs au cœur d’un débat public ; -médicament ou dispositif pouvant être considéré comme une innovation majeure ; -médicament ou dispositif ayant un impact organisationnel attendu important.
Exemples de formulation des éléments de contexte à prendre en compte La CEESP souligne que la demande s’inscrit dans un contexte particulier, puis-que …le produit de santé concerné répond à un besoin non couvert. …le produit de santé soulève des enjeux éthiques qui font l’objet d’un débat pu-blic.
2.2 Conclusion de la CEESP en cas de non recevabilité de l approche évaluative
Ce paragraphe a pour objectif d’identifier et d’écarter de l’analyse critique les études dont le proto-cole ne permet pas d’évaluer l’efficience. Les rejets d’étude sont limités à des éléments objectifs, incontestables et facilement repérables. Il peut s’agir par exemple d’une étude d’impact budgé-taire, d’une étude non comparative ou d’une étude de comparaison de coûts sans analyse des résultats cliniques. Une étude d’efficience recevable mais présentant des réserves majeures ne peut pas être rejetée à ce stade. En cas de non recevabilité de l’approche évaluative, l’examen critique de la méthode n’est pas conduit. Le dossier est directement présenté en CEESP (cf. document Processus d’élaboration des avis d’efficience). L’avis de la CEESP est dans ce cas limité au caractère non recevable de l’étude réalisée pour éva-luer l’efficience du produit de santé.
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Exemples de formulation pour caractériser la recevabilité de l étude
Exemple 1 « La CEESP considère l’étude comme non recevable car elle ne permet pas d’évaluer l’efficience ; l’étude réalisée est une analyse d’impact budgétaire. »
Exemple 2 « La CEESP considère l’étude comme non recevable car elle ne permet pas d’évaluer l’efficience ; l’étude réalisée n’est pas une étude comparative ».
Exemple 3 « La CEESP considère l’étude comme non recevable car elle ne permet pas d’évaluer l’efficience ; l’étude réalisée compare seulement les coûts sans prendre en compte les résultats de santé ».
2.3 Conformité de l étude médico-économique aux recommandations méthodologiques de la HAS
Lorsque l’évaluation médico-économique est considérée comme recevable, les conclusions de l’analyse critique sont énoncées. Ces conclusions précisent, d’une part, le degré de conformité de la méthode utilisée aux recommandations HAS et, d’autre part, le degré d’incertitude qui entoure les résultats. Cinq cas de figure peuvent se présenter. -La méthode de l’étude est considérée par la CEESP commeconformeaux recommandations de la HAS car elle ne soulève aucune réserve : seule cette conclusion est énoncée. -La méthode de l’étude est considérée par la CEESP commeacceptable avec des réserves mineuresau regard des recommandations de la HAS, pouvant générer une incertitude faible sur le résultat de l’étude. Le détail des réserves mineures est renvoyé à l’annexe. -La méthode de l’étude est considérée par la CEESP commeacceptable malgré des réserves importantesregard des recommandations de la HAS. Par exemple, un choix méthodologi-au que peut être non conforme au regard des recommandations HAS mais justifié sur des argu-ments solides. Ces réserves ne remettent pas en cause la validité de l’étude, mais question-nent la fiabilité des résultats quantitatifs énoncés (degré élevé d’incertitude sur le ratio différen-tiel) ou l’interprétation qui en est proposée par l’auteur en termes d’efficience. Les réserves soutenant cette conclusion sont citées et le détail de leur présentation est renvoyé à l’annexe. -La méthode de l’étude est considérée commenon conforme recommandations de la aux HAS, en raison de réserves majeures qui invalident l’étude. Les réserves soutenant cette conclusion sont citées et le détail de leur présentation est renvoyé à l’annexe. -La méthode de l’étude est considérée commenon suffisamment documentée que la pour CEESP puisse apprécier sa conformité aux recommandations de la HAS. Cela revient à conclure à la non conformité de l’étude aux recommandations de la HAS.
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lation ctériser la conformité de la méthode Exemples de formu pour cara d évaluation par rapport aux recommandations de la HAS
Exemple 1 : conforme sans réserve « La méthode sur laquelle repose l’étude médico-économique relative à X est conforme aux recommandations méthodologiques établies par la HAS. »
Exemple 2 : acceptable avec réserves mineures « La méthode sur laquelle repose l’étude médico-économique relative à X est ac-ceptable, mais elle soulève des réserves mineures au regard des recommanda-tions méthodologiques de la HAS. Ces réserves sont détaillées dans l’annexe de l’avis. »
Exemple 3 : acceptable avec réserves importantes « La méthode sur laquelle repose l’étude médico-économique relative à X est considérée comme acceptable bien qu’elle soulève des réserves importantes par rapport aux recommandations méthodologiques de la HAS. Ces réserves ne compromettent pas la validité de l’étude, mais elles augmentent l’incertitude atta-chée au résultat. Ces réserves portent sur … et sont détaillées dans l’annexe de l’avis. »
Exemple 4 : non conforme (réserves majeures) « La méthode sur laquelle repose l’étude médico-économique relative à X n’est pas conforme aux recommandations méthodologiques de la HAS en raison de réserves majeures qui invalident l’étude. Ces réserves portent sur… et sont dé-taillées dans l’annexe de l’avis. » Exemple 5 : non documenté « La méthode sur laquelle repose l’étude médico-économique relative à X n’est pas suffisamment documentée pour apprécier sa conformité aux recommanda-tions méthodologiques de la HAS. »
Un paragraphe similaire respectant les mêmes principes est rédigé, le cas échéant, pour décrire la conformité aux recommandations de la HAS de l’analyse d’impact budgétaire. Le détail des réserves et leur justification sont exposés dans les annexes critiques ; la conclusion mentionne simplement les réserves importantes et les réserves majeures et elle renvoie à l’annexe.
2.4 Conclusion de la CEESP sur l efficience
La conclusion de la CEESP sur l’efficience du produit de santé dans l’indication évaluée s’appuie dans un premier temps sur la conformité de la méthode d’évaluation proposée par l’industriel aux recommandations de la HAS. Plusieurs cas de figure sont possibles. 1) Lorsque la méthode d’évaluation n’est pas conforme en raison de réserves majeures ou lorsque la conformité n’a pu être évaluée en raison d’une documentation insuffisante : -aucun résultat quantitatif n’est repris ; -le caractère non conforme de l’étude sur l’un de ces arguments est rappelé ;
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-de santé ne peut pas être carac-la conclusion de la CEESP indique que l’efficience du produit térisée. 2) Lorsque la méthode d’évaluation est conforme aux recommandations de la HAS (sans réserve) ou lorsqu’elle est considérée comme acceptable malgré des réserves mineures ou importantes, la conclusion en termes d’efficience doit être claire et sans ambiguïté, en précisant le degré d’incertitude. -La caractérisation des réserves méthodologiques est rappelée (sans réserve, réserves mineu-res ou importantes). -La conclusion de la CEESP précise le degré d’incertitude caractérisant les résultats quantita-tifs. En l’absence d’un seuil d’efficience explicitement reconnu en France, la conclusion de la CEESP mentionne le ratio différentiel coût-résultat ou toute autre métrique utilisée par les au-teurs sans faire référence à un quelconque seuil. Les ratios correspondant à différents prix in-tégrés dans l’analyse sont précisés, sans référence au prix revendiqué. -La conclusion de la CEESP peut mettre en exergue les éléments qui génèrent l’incertitude la plus forte ou d’autres éléments pouvant affecter le calcul de l’efficience : meilleurs résultats sur certaines sous-populations pouvant orienter vers une stratégie thérapeutique différenciée, non prise en compte d’éléments contextuels ayant un impact sur les bénéfices attendus,etc.
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