Rencontres HAS 2009 - Prise en charge dérogatoire des médicaments mise en œuvre et évolutions souhaitables - Rencontres 09 - Synthèse TR17

Has

Description

Documents Rencontres 2008 - dossier thématique : "Le médicament, enfant gâté ou bouc émissaire du système de santé ?" (340,38 Ko) Rencontres 09 - Synthèse TR17 (83,77 Ko) Rencontres 09 - Diaporama TR17 (1,15 Mo) Mis en ligne le 10 mars 2010 Table ronde 17 du 11 décembre 2009 de 11h15 à 12h45 En France, en dehors des autorisations de mise sur le marché (AMM), il existe des procédures dérogatoires en faveur de la prise en charge de l’innovation, afin d’en favoriser l’accès aux patients lorsque cela est pertinent. Il s’agit des Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU) pour les médicaments qui n'ont pas encore d'AMM. Une fois celle-ci accordée, la prise en charge d'indications hors AMM peut être assurée pour les médicaments hospitaliers par les protocoles thérapeutiques temporaires dans le cadre des contrats de bon usage des produits de santé. Pour les médicaments de ville, il existe une procédure plus récente : l’article 56 de la loi de financement de la sécurité sociale 2007 intégré dans l'article L162-17-21-1 du code de la sécurité sociale. Ces procédures s’appliquent dans des conditions complémentaires qui seront présentées dans leur principe et leur déroulement lors de cette table ronde. Chaque procédure sera discutée, leurs résultats débattus et des pistes d’amélioration pourront être évoquées. Consulter la synthèse et le diaporama de cette session en bas de page Modérateur : Gilles BOUVENOT – Membre du Collège, Haute Autorité de Santé Intervenants : Anne d’ANDON – Chef du service évaluation des médicaments, Haute Autorité de Santé François FEILLET – Médecine infantile et de génétique clinique – Coordonnateur, Centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme de l’inter région Grand Est, Hôpital d’enfants de Brabois Natalie HOOG-LABOURET – Responsable du département médicaments, cancérologie pédiatrique et nouvelles techniques, Institut National du Cancer Jean LAFOND – Président, Association « Vaincre la mucoviscidose » Philippe LECHAT – Directeur de l’évaluation des médicaments et des produits biologiques, AFSSAPS Mis en ligne le 10 mars 2010

Sujets

• Événement

Informations

• Publié par: haute-autorite-sante-evenement
• Nombre de lectures: 16
• Licence : En savoir +
  Paternité, pas d'utilisation commerciale, partage des conditions initiales à l'identique
• Langue: Français

Extrait

 

TABLE RONDE 17 Prise en charge dérogatoire des médicaments : mise en œuvre et évolutions souhaitables ?     Modérateur : Gilles BOUVENOT – Membre du Collège, Haute Autorité de Santé   Intervenants : Anne d’ANDON – Chef du service évaluation des médicaments, Haute Autorité de Santé François FEILLET – Médecine infantile et de génétique clinique – Coordonnateur, Centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme de l’inter région Grand Est, Hôpital d’enfants de Brabois Natalie HOOG-LABOURET – Responsable du départementmédicaments, cancérologie pédiatrique et nouvelles techniques, Institut National du Cancer Jean LAFOND – Président, Association « Vaincre la mucoviscidose » Philippe LECHAT – Directeur de l’évaluation des médicaments et des produits biologiques, Afssaps     En plus de la prise en charge des médicaments ayant une autorisation de mise sur le marché (AMM), il existe en France des procédures dérogatoires permettant la prise en charge de médicaments qui peuvent être utiles aux patients lors d’une utilisation en dehors de leur indication de l’AMM.   Lorsqu’il s’agit de médicaments n'ayant pas encore d'AMM, des Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU) peuvent, être octroyées, assura nt ainsi un accès précoce à ces médicaments.   S’il s’agit de médicaments ayant déjà l’AMM, mais utilisés à l’hôpital en dehors de leurs indications de l’AMM, un protocole thérapeutique temporaire dans le cadre des contrats de bon usage des produits de santé va permettre cette prise en charge. Pour les médicaments utilisables en ville, toujours en dehors des indications de l’AMM, il existe une procédure plus récente : l’article 56 de la loi de financement de la Sécurité sociale de 2007 intégré dans l'article L162-17-21-1 du code de la sécurité sociale.   Ces procédures complémentaires s’appliquent dans des conditions qui seront présentées dans leur principe et leur déroulement lors de cette table ronde.     L’autorisation temporaire d’utilisation (ATU)   L’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) est une procédure qui existe en France depuis 1994, exceptionnelle, dérogatoire, délivrée par l’Afssaps à des médicaments en cours de développement et qui peuvent être prescrits sous certaines conditions. L’ATU ne peut être octroyée que pour des médicaments traitant des maladies graves ou rares, pour lesquelles il n’existe pas d’alternative thérapeutique appropriée en France et dont l’efficacité et la sécurité sont présumées. Une ATU ne peut pas se substituer à l’investigation clinique et l’on ne doit pas favoriser l’ATU aux dépens de l’investigation clinique. Il faut distinguer les ATU « nominatives » pour un patient donné et les ATU dites « de cohorte » attribuées à un groupe de patients ayant les mêmes caractéristiques. Chaque ATU

TABLE RONDE 17 : Prise en charge dérogatoire des mé dicaments : mise en œuvre et évolutions souhaitable s ?  

1

 

de cohorte est associée à un protocole d’utilisation thérapeutique élaboré par l’Afssaps et le promoteur industriel. L’attribution d’une ATU nominative ou de cohorte est décidée par l’Afssaps sur la base de l’analyse d’une balance bénéfice / risque favorable présumée. Un suivi de pharmacovigilance est mis en place afin étudier les éventuels effets indésirables des produits bénéficiant d’ATU.     Les protocoles temporaires de traitement (PTT)   Les médicaments anticancéreux ont sans doute accéléré la mise en place d’une procédure réglementaire permettant l’accès à des molécules innovantes. En effet, en 2005, un décret a permis de créer les référentiels de bon usage (RBU) dans le but de garantir un accès aux médicaments anticancéreux innovants, afin que la prescription ne soit pas fonction du budget des établissements, mais du bénéfice patient. Pour qu’un établissement de santé bénéficie du remboursement intégral des spécialités pharmaceutiques, des produits et prestations financées en dehors du Groupe Homogène de Séjour (GHS), le décret précise que leur utilisation doit être conforme soit à l’AMM, soit aux indications de la liste des produits et prestations (LPP), soit aux «protocoles thérapeutiques définis par l’Afssaps, la HAS ou l’INCa». L’évaluation s’appuie sur la littérature, des avis d’experts et est validée par l’Afssaps, la HAS et/ou l’INCa. Le caractère transitoire de ce dispositif implique une logique d’actualisation et donc de veille permanente. In fine, le principe du bon médicament au bon patient doit commander la logique de prescription.     L’article 56   Venant en complément de ces dispositifs dérogatoires, l’article L 162-17-2-1 du Code de la Sécurité sociale donne aux patients la possibilité d’une prise en charge de médicaments ayant reçu l’AMM, mais prescrits en ville en dehors du périmètre des biens et services remboursables. Ce dispositif concerne d’une part les maladies rares, et d’autre part, les affections longue durée. Ne peuvent y figurer que l es médicaments indispensables à l’amélioration ou au maintien de l’état de santé du patient en l’absence d’alternative appropriée et remboursable. La procédure est déclenchée par une saisine de la HAS par le Ministre de la Santé, la Direction de la Sécurité sociale ou l’UNCAM. La HAS peut également s’autosaisir sur un certain nombre de sujets, comme les produits de santé inclus dans les protocoles nationaux de diagnostic et de soins ou les guides d’affection longue durée. La HAS informe initialement les industriels et les associations de patients concernés et demande un avis à l’Afssaps qui doit essentiellement se prononcer sur la balance bénéfice / risque. La HAS s’appuie sur la réponse de l’Afssaps et évalue le bien fondé du remboursement dérogatoire en délimitant les indications, la stratégie thérapeutique et la population cible. Ce travail d’évaluation prend en compte les données cliniques issues de la littérature et d’avis d’experts. L’avis de la HAS rendu par le Collège est remis à l’organisme à l’origine de la saisine qui prend un arrêté de prise en charge. Si le produit est déjà inscrit dans une indication de l’AMM, les conditions d’inscriptions sont identiques. En revanche, s il ne l’est pas, l’UNCAM donne un avis sur un ’ forfait de prise en charge. La décision est valable au maximum trois ans, renouvelable une fois.    

TABLE RONDE 17 : Prise en charge dérogatoire des mé dicaments : mise en œuvre et évolutions souhaitable s ?  

2

 

L’application de ces dispositifs dérogatoires dans le domaine des maladies rares   A travers ces différents dispositifs (ATU, PTT et article 56), la France offre la possibilité d’un accès aux médicaments à l’ensemble des patients atteints de maladies rares et/ou graves. L’ATU doit normalement être limitée dans le temps (en moyenne 1 an) par la mise sur le marché mais il existe des situations où ces ATU se pérennisent. Le prolongement de l’ATU illustre aussi l’éventail et la complexité de pathologies rares auxquelles les traitements sont destinés.  L’AMM peut être plus restrictive que ne l’étaient les indications de l’ATU. La prise en charge risque d’exclure des populations de patients qui ju squ’alors pouvaient bénéficier d’un remboursement.   Dans le traitement des maladies métaboliques, la véritable difficulté est d’allier l’impossibilité de réaliser des études cliniques standard du fait du caractère extrêmement rare de ces maladies (1 à 2 nouveaux patients par an) à l’urgence de répondre aux besoins des patients, même pour des médicaments connus et sur le marché dans une toute autre indication. Dans le cadre de l’utilisation des PTT, pour les médicaments dont le prix est très élevé, il est nécessaire d’en apprécier le bénéfice dans le détail. Le deuxième plan Maladies Rares propose des mesures pour améliorer l’accès aux soins tout en favorisant une prise en charge adaptée et coordonnée. Enfin, l’article L 162-17-2-1 du code de la Sécurité sociale a donné l’occasion à la Direction de la sécurité sociale de dresser une liste de médicaments pour lesquels la HAS pourrait être saisie et dont l ’actualisation reste cependant très complexe.    Le débat entre associations de patients et organismes de validation   Questionnement des associations de patients Si sur le principe, les associations de patients considèrent l’article 56 comme une avancée, la complexité de son processus d’application en ralentit cependant grandement la mise en œuvre. Elles regrettent les « lenteurs administratives » : les arrêtés statuant sur les avis de la HAS mettent plusieurs mois à être pris. De même, dans ce processus de validation, l’implication de l’Afssaps peut être perçue comme un frein supplémentaire. Ne disposant pas du droit direct de saisine de la HAS, les associations regrettent de ne pouvoir agir dans les logiques de priorisation et de définition des programmes qu’elles jugent par ailleurs, peu lisibles. Les associations proposent des mesures d’accélération de la prise en charge de la prescription au bénéfice de la santé des patients, mais également en vue de réduire les pressions financières que ces retards lui font subi r. Dans l’attente de la décision de remboursement, elles pourvoient au financement de la prise en charge des médicaments auprès des familles, ce qui empiète sur le budget c onsacré à la recherche dont elles assurent en grande partie le financement.   Eléments de réponses des organismes présents S’il existe des points de blocage liés à la lourdeur du système qui doivent être identifiés et réduits, certaines logiques demeurent intangibles. Dans le cadre de la décision de prise en charge de médicaments dans le cas de maladies rares, la faible quantité de preuves sur un très petit nombre de patients accroît le temps nécessaire à l’évaluation, et donc le délai nécessaire pour rendre un avis. L’intervention de l’Afssaps demeure indispensable. En effet, elle est responsable de la sécurité sanitaire des médicaments prescrits, que ce soit dans ou en dehors des conditions de l’AMM. L’extension du droit de saisine de la HAS aux assoc iations pourrait engendrer des interférences dans les échanges avec le Ministère de la Santé, synonymes de nouvelles

TABLE RONDE 17 : Prise en charge dérogatoire des mé dicaments : mise en œuvre et évolutions souhaitable s ?  

3

 

complexités engendrant des ralentissements supplémentaires. En revanche, elles pourraient en amont, sensibiliser les pouvoirs publics au caractère prioritaire de telle ou telle saisine.   Les présentations et le débat ont permis de montrer la complémentarité des dispositifs de prise en charge dérogatoire des médicaments en France. La discussion a aussi mis en lumière les difficultés de mise en œuvre et fait de s propositions, essentiellement pour assurer une meilleure lisibilité des choix des saisines et accélérer le processus de réalisation des évaluations sur lesquelles sont fondées les décisions de prise en charge.

TABLE RONDE 17 : Prise en charge dérogatoire des mé dicaments : mise en œuvre et évolutions souhaitable s ?  

4