Évaluation médico-économique des médicaments

Claire Le Jeunne

Description

Bon usage du médicamentL’augmentation du nombre de médicaments disponibles pour traiter une pathologie donnée, l’émergence de médicaments pour traiter des maladies dites orphelines, les prix parfois considérables de certains médicaments, les scandales sanitaires liés aux effets indésirables des médicaments parfois facilités par leur mésusage ou leur utilisation hors autorisation de mise sur le marché (AMM) ont fait naître le concept du « bon usage du médicament ».On peut le définir littéralement comme le bon médicament, dans la bonne indication pour traiter aux bonnes posologies, le bon patient.Ceci implique une bonne connaissance par le prescripteur du patient, de sa maladie et du médicament, une bonne vigilance de la part du pharmacien, dernier contrôleur de la chaîne avant la prise par le patient et, bien sûr, la compréhension par le patient du bien-fondé de cette thérapeutique et son adhésion à ce traitement (sous réserve d’une tolérance acceptable).En effet tout médicament non pris par le patient entraîne une perte de chance pour lui, mais également un coût majeur pour la collectivité.

Sujets

• Thérapeutique

Informations

• Publié par: Editions du Traité de Médecine
• Date de parution: 01 janvier 2020
• Nombre de lectures: 0
• Langue: Français
• Poids de l'ouvrage: 1 Mo

Extrait

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Thérapeutique

Chapitre S30-P01-C03 Évaluation médico-économique des médicaments

C L J LAIRE E EUNNE

Bon usage du médicament

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C03 1- P0 0- 3 S

L’augmentation du nombre de médicaments disponibles pour trai- ter une pathologie donnée, l’émergence de médicaments pour traiter des maladies dites orphelines, les prix parfois considérables de certains médicaments, les scandales sanitaires liés aux effets indésirables des médicaments parfois facilités par leur mésusage ou leur utilisation hors autorisation de mise sur le marché (AMM) ont fait naître le concept du « bon usage du médicament ». On peut le définir littéralement comme lebonmédicament, dans la bonne indicationpour traiter auxbonnes posologies, lebon patient. Ceci implique une bonne connaissance par le prescripteur du patient, de sa maladie et du médicament, une bonne vigilance de la part du phar- macien, dernier contrôleur de la chaîne avant la prise par le patient et, bien sûr, la compréhension par le patient du bien-fondé de cette théra- peutique et son adhésion à ce traitement (sous réserve d’une tolérance acceptable).En effet tout médicament non pris par le patient entraîne une perte de chance pour lui, mais également un coût majeur pour la collectivité. Le bon usage, c’est également la mise en garde sur le mésusage (uti- lisation dans une indication très différente, non-respect des prescrip- tions : posologie non respectée, heure de prise, durée du traitement, non-respect de la ligne de traitement et des précautions d’emploi) ou, bien sûr, la surconsommation (toxicomanie). Cette notion de bon usage implique l’existence de référentiels qui permettent à tous les intervenants de vérifier que leur choix correspond aux données actuelles de la science et qui sont par essence évolutives en fonction de la connaissance acquise sur le médicament (bénéfice et risque), de la place prise dans la stratégie thérapeutique une fois com- mercialisé et de l’existence d’alternatives thérapeutiques apparues sur le marché a posteriori. Le premier référentiel concernant le médicament se trouve dans les résumés des caractéristiques du produit (RCP). Ces données sont une compilation de tous les éléments qui ont pu être mis en évidence au cours des études animales et des essais thérapeutiques menés chez l’homme. Elles ne correspondent pas forcément au patient que l’on veut traiter. Sont notamment le plus souvent exclus des essais les sujets âgés, obèses, les enfants, les femmes enceintes, les insuffisants rénaux et hépatiques, les patients polymédiqués… autant de situations problé- matiques fréquentes, pour lesquelles la notion de bon usage ne peut être appliquée si l’on s’en tient strictement au RCP. Toutes ces per- sonnes ne devraient donc pas être traitées sous peine de « mauvais usage » ou bien d’utilisation hors AMM. Ceci est bien sûr inconce- vable et nécessite donc, de la part du médecin, une prise de risque la mieux calculée pour le patient au moment de la prescription. Cette position du respect strict de l’AMM correspond malgré tout à celle des autorités de santé pour lesquelles le RCP est la seule référence.

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Les données des RCP sont issues de l’EPAR (rapport européen public d’évaluation, résumé en quelque 200 pages des données du dossier d’AMM européen). En fonction des nouvelles données publiées après la commercialisation, le RCP est susceptible d’évoluer, le plus souvent quand il existe une extension d’indication, mais surtout quand de nou- velles données de tolérance apparaissent que ce soit sous forme de nouvelles contre-indications, ce qui n’est pas le plus fréquent, mais sur- tout sur des précautions d’emploi supplémentaires, dont la communi- cation vers le prescripteur n’est pas toujours aisée. La multiplication des médicaments et le développement de la métho- dologie des essais thérapeutiques ont fait apparaître une nouvelle tenta- tive de rationalisation de la médecine. Par exemple : les médicaments ne sont plus indiqués dans le traitement du diabète de type 2, mais traite- ment de deuxième ligne en association à la metformine ou en première ligne en cas d’intolérance… Une troisième ligne de traitement d’un cancer devient aujourd’hui une maladie orpheline… ce qui implique de la part du prescripteur une connaissance accrue des libellés d’AMM. Finalement le concept le plus réaliste du bon usage consiste à ce que le choix d’un traitement donné, pour un patient donné, par un méde- cin donné, prenne en compte ce que la science a démontré, ce que le médecin sait par expérience et à propos du malade concerné et ce que le malade est prêt à accepter. Les piliers de ce bon usage de tous les jours sont la formation initiale, la formation continue, l’évaluation entre pairs de leur pratique profes- sionnelle et le recours aussi souvent que nécessaire à la lecture du résumé des caractéristiques des produits que l’on prescrit ou autres publications notamment sur le site de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et de la Haute Autorité de santé (HAS) qui sont les agences nationales garantes du bon usage. Indépendamment de toute considération purement de rapport effi- cacité/tolérance (rapportée dans les essais thérapeutiques), le bon usage peut faire également appel à des notions de coût : à efficacité et ou à tolérance égale, il faut privilégier le médicament le moins cher. C’est le choix par exemple qui a été fait pour les dernières recommandations de la prise en charge du diabète de type 2 par la HAS, même si les démonstrations d’équivalence ne portent que sur des données intermé- diaires. De même pour les antihypertenseurs, l’utilisation des inhibi- teurs de l’enzyme de conversion (IEC) a été préconisée en priorité sur les antagonistes des récepteurs de l’angiotensine au moment de leur sortie pour des raisons financières néanmoins depuis que tous ces médicaments sont génériqués, le problème est moindre. Le problème des référentiels, c’est qu’ils sont très (trop) nombreux et qu’il n’est pas toujours facile de savoir lequel choisir : ANSM, HAS, Sociétés savantes (nationales, européennes, américaines), Institut national du cancer (INCA)… La Haute Autorité en Santé a été en partie créée pour cet objectif et on peut considérer que toute son acti- vité tourne autour du bon usage : « Le juste traitement au juste moment pour la juste personne ». Par ailleurs l’ANSM a créé la notion de RTU : recommandation temporaire d’utilisation qui permet de mieux contrôler en l’encadrant l’utilisation de produits le plus souvent anciens et tombés dans le domaine public dont la prescription hors AMM augmente sur une nouvelle indication pour laquelle les firmes ne veulent plus faire d’étude. C’est le cas du baclofène prescrit hors AMM dans le sevrage alcoolique par exemple. Compte tenu de toutes ces incertitudes, il avait été proposé, lors d’un atelier de pharmacologie clinique de Giens, de créer une commission à l’ANSM dite du « hors